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(Mise à jour des sources, ajout de détails sur la maladie, d'éléments de contexte et d'un commentaire d'analyste au paragraphe 9) par Padmanabhan Ananthan et Christy Santhosh
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le médicament d'Arrowhead Pharmaceuticals
ARWR.O pour un type de maladie génétique qui provoque des niveaux extrêmement élevés de graisse dans le sang, a déclaré la société mardi.
Cette approbation marque la mise sur le marché du premier produit d'Arrowhead et le deuxième traitement autorisé aux États-Unis pour une maladie héréditaire connue sous le nom de syndrome de chylomicronémie familiale.
Dans une étude de phase avancée portant sur 75 patients, le médicament connu sous le nom de Redemplo a permis de réduire de 80 % les triglycérides, une caractéristique clé de la maladie, et de diminuer de 83 % le risque de pancréatite par rapport au placebo.
Le SFC est une maladie héréditaire rare causée par des défauts de la lipoprotéine lipase, une enzyme responsable de la décomposition des particules de graisse, ce qui entraîne des niveaux très élevés de triglycérides dans le sang.
Cette maladie provoque des symptômes tels que des douleurs abdominales et, dans les cas les plus graves, une pancréatite aiguë. On estime qu'elle touche 3 000 à 5 000 patients dans le monde, selon les données des National Institutes of Health.
Redemplo utilise une technologie basée sur l'ARN pour réduire la production d'apolipoprotéine C-III, une protéine qui aide à réguler le métabolisme des graisses.
Le médicament Tryngolza de Ionis Pharmaceuticals IONS.O est également approuvé pour traiter la maladie. Il a été lancé en décembre 2024 et a rapporté 32 millions de dollars au troisième trimestre 2025.
Arrowhead et Ionis ont intenté des procès en duel l'un contre l'autre, Ionis alléguant que Redemplo enfreint son brevet ciblant l'ARN, tandis qu'Arrowhead cherche à obtenir une décision de justice selon laquelle le brevet n'est pas valide.
"Nous pensons que le médicament d'Arrowhead prendra une plus grande part de marché", a déclaré Madison El-Saadi, analyste chez B. Riley Securities, avant la décision, ajoutant que Redemplo a un meilleur profil que Tryngolza, le médicament de Ionis.
Les analystes s'attendent en moyenne à ce que le médicament rapporte environ 1,4 milliard de dollars d'ici 2031, selon les données compilées par LSEG.
Arrowhead a conclu un partenariat avec Sanofi SASY.PA pour Redemplo, donnant au fabricant de médicaments français les droits exclusifs pour développer et commercialiser le médicament en Grande Chine.
Les actions de la société ont été suspendues dans la matinée.
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