La FDA américaine approuve la thérapie génique de Pfizer pour une maladie hémorragique rare

information fournie par Reuters •26/04/2024 à 12:47

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La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé vendredi la thérapie génique de Pfizer PFE.N pour l'hémophilie B. Il s'agit de la deuxième thérapie de ce type pour ce trouble rare de la coagulation qui nécessite généralement des perfusions régulières d'une protéine de coagulation.

Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, qui peuvent provoquer des saignements spontanés ou graves à la suite d'une blessure ou d'une intervention chirurgicale. L'hémophilie touche principalement les hommes.