((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Actualise les actions au paragraphe 3, ajoute le prix au paragraphe 7 et le commentaire de l'analyste au paragraphe 10) par Sneha S K et Kunal Das
La Food and Drug Administration américaine a approuvé la thérapie de Denali Therapeutics
DNLI.O pour traiter les enfants atteints d'une maladie génétique rare, marquant le premier feu vert réglementaire pour le fabricant de médicaments dans le pays. Cependant, la poursuite de l'approbation du traitement peut être subordonnée à la vérification du bénéfice clinique dans un essai de confirmation, a déclaré la société mercredi.
Les actions de Denali ont augmenté de 8,4 % à 22,74 $.
Commercialisée sous le nom d'Avlayah, la thérapie de remplacement enzymatique vise à traiter le syndrome de Hunter, une maladie génétique rare qui touche environ 500 personnes aux États-Unis, presque exclusivement des hommes, et qui entraîne l'accumulation de certaines molécules de sucre dans le cerveau et le corps. Les symptômes comprennent des retards de développement, un déclin cognitif et des anomalies comportementales.
Administré en perfusion une fois par semaine, Avlayah a été approuvé pour traiter les symptômes neurologiques de la maladie chez les patients pédiatriques présymptomatiques ou symptomatiques.
Le prix catalogue d'un flacon à usage unique a été fixé à 5 200 dollars pour 150 milligrammes, a indiqué Denali, ajoutant que le traitement sera bientôt disponible aux États-Unis.
CRITÈRES DE SUBSTITUTION
L'autorisation accélérée était basée sur un critère de substitution, ou une mesure de remplacement, qui suivait la réduction du sulfate d'héparane, une molécule de sucre qui s'accumule en raison de la maladie et qui est liée à des lésions organiques.
L'agence a déclaré que ce critère était raisonnablement susceptible de prédire le bénéfice clinique d'Avlayah, bien que Denali mène actuellement un essai sur le même sujet.
Laura Chico, analyste chez Wedbush, a déclaré que l'approbation était de bon augure pour d'autres programmes intégrant des critères de substitution. Sous la direction de Vinay Prasad, connu pour son scepticisme à l'égard des critères de substitution, la FDA avait adopté une position plus stricte en ce qui concerne l'approbation des traitements des maladies rares . Cependant, Prasad quittera l'agence à la fin du mois d'avril.
L'autorisation d'Avlayah est assortie d'un avertissement encadré, le plus sérieux de l'agence, concernant les réactions allergiques graves.
L'Elaprase de Takeda Pharmaceuticals est le seul traitement enzymatique de substitution approuvé par la FDA pour cette maladie aux États-Unis depuis 2006, mais il ne traite que les symptômes physiques.
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