La FDA a accepté une demande de Bayer pour un traitement de la maladie de Pompe
information fournie par Zonebourse 08/01/2026 à 16:57
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).
Avec cette annonce, le programme AB-1009 passe à la phase 1/phase 2, et AskBio a lancé un essai clinique aux États-Unis pour explorer la sécurité de l'AB-1009. L'entreprise prévoit de recruter son premier patient début 2026.
La thérapie a récemment obtenu les désignations FDA Fast Track et Orphan Medicine. Le processus Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux traitements destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
" Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe," a déclaré Tahseen Mozaffar, MD, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center, et chercheur principal du programme d'essais cliniques AB-1009.
AB-1009 est une thérapie génique expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
| 38,050 EUR | XETRA | +4,39% |
Copyright (c) 2026 Zonebourse.com. Tous droits de reproduction réservés. Les informations et analyses diffusées par Zonebourse le sont à titre exclusivement informatif. Le lecteur reste seul responsable de leur interprétation et de l'utilisation des informations mises à sa disposition, sans recours contre Surperformance SAS, éditrice de Zonebourse.com.
A lire aussi
-
![Une rue de Bamako, le 26 avril 2026 au Mali ( AFP / - )]()
Les jihadistes du Jnim, alliés à Al-Qaïda, ont appelé jeudi à un large "front commun" contre la junte au Mali et soumis sa capitale Bamako à un blocus routier. Le gouvernement nigérien a de son côté annoncé dans la soirée que l'Alliance des Etats du Sahel (AES), ... Lire la suite
-
![Vue aérienne de la Place de Mai lors d'une manifestation convoquée par les syndicats argentins, à la veille de la Fête internationale du Travail, contre le gouvernement du président argentin Javier Milei, le 30 avril 2026 ( AFP / Juan Mabromata )]()
Plusieurs milliers de personnes ont manifesté à Buenos Aires jeudi, veille du 1er mai, contre l'austérité et la réforme du travail du président ultralibéral Javier Milei, la principale centrale syndicale CGT promettant de "durcir les conflits" sociaux. "Nous allons ... Lire la suite
-
![Logo Apple à Shanghai le 14 avril 2025. ( AFP / Hector RETAMAL )]()
Apple a publié jeudi des résultats supérieurs aux estimations pour le deuxième trimestre de son exercice décalé (clôturé fin mars), grâce notamment à la bonne tenue des ventes d'iPhone. Le bénéfice net ressort à 29,6 milliards de dollars, en hausse de 19% sur un ... Lire la suite
-
![Des militants propalestiniens à bord de bateaux de la "flottille pour Gaza", uittent le port Vell à Barcelone, en Espagne, le 12 avril 2026 ( AFP / Josep LAGO )]()
Les militants propalestiniens de la "flottille pour Gaza" arrêtés au large de la Crète par l'armée israélienne doivent être conduits en Grèce plutôt qu'en Israël, a annoncé jeudi le ministre des Affaires étrangères israélien. Les autorités avaient d'abord affirmé ... Lire la suite
Mes listes
Message d'alerte
Une erreur est survenue pendant le chargement de la liste
Cette liste ne contient aucune valeur.
Chargement...
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer