La FDA a accepté une demande de Bayer pour un traitement de la maladie de Pompe
information fournie par Zonebourse 08/01/2026 à 16:57
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).
Avec cette annonce, le programme AB-1009 passe à la phase 1/phase 2, et AskBio a lancé un essai clinique aux États-Unis pour explorer la sécurité de l'AB-1009. L'entreprise prévoit de recruter son premier patient début 2026.
La thérapie a récemment obtenu les désignations FDA Fast Track et Orphan Medicine. Le processus Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux traitements destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
" Cette thérapie génique expérimentale est étudiée pour son potentiel à corriger le défaut génétique sous-jacent et à explorer si elle peut augmenter la production de cette enzyme déficiente chez les patients atteints de la maladie de Pompe," a déclaré Tahseen Mozaffar, MD, directeur du UCI Health ALS & Neuromuscular Center, et chercheur principal du programme d'essais cliniques AB-1009.
AB-1009 est une thérapie génique expérimentale qui n'a pas été approuvée par aucune autorité réglementaire, et son efficacité ainsi que sa sécurité n'ont pas été établies ni pleinement évaluées.
| 38,840 EUR | XETRA | -1,76% |
Copyright (c) 2026 Zonebourse.com. Tous droits de reproduction réservés. Les informations et analyses diffusées par Zonebourse le sont à titre exclusivement informatif. Le lecteur reste seul responsable de leur interprétation et de l'utilisation des informations mises à sa disposition, sans recours contre Surperformance SAS, éditrice de Zonebourse.com.
A lire aussi
-
![Portrait combiné créé le 7 janvier 2026 du président américain Donald Trump et de la chef de l'Etat intérimaire vénézuélienne Delcy Rodriguez ( AFP / Mandel NGAN )]()
Les autorités vénézuéliennes ont relâché plusieurs opposants dont l'ancien candidat à la présidentielle Enrique Marquez, un geste salué par Donald Trump tandis que Caracas assure n'être ni "subordonné ni soumis" aux Etats-Unis après la capture de Nicolas Maduro ... Lire la suite
-
![Après le passage de la tempête Goretti, des agents travaillent à déblayer une route des arbres abattus à Banville (Calvados) le 9 janvier 2026 ( AFP / Lou BENOIST )]()
Quelque 380.000 foyers étaient privés d'électricité vendredi matin en France et les transports perturbés en région parisienne en raison de la tempête Goretti qui a balayé le nord-ouest du pays, faisant un blessé grave dans le Nord. Une personne de 26 ans a été ... Lire la suite
-
![L'influenceur d'extrême droite Papacito sera jugé le 26 février à Paris pour le cyberharcèlement de la boxeuse algérienne Imane Khelif, cible d'une polémique sur son genre pendant les JO-2024 ( AFP / LOIC VENANCE )]()
L'influenceur d'extrême droite Papacito sera jugé le 26 février à Paris pour le cyberharcèlement de la boxeuse algérienne Imane Khelif, cible d'une polémique sur son genre pendant les JO-2024, a appris vendredi l'AFP auprès du parquet de la capitale. La médaillée ... Lire la suite
-
![Un présentoir de produits L'Oréal dans un magasin de cosmétiques parisien. (Crédits: L. Grassin)]()
L'Oréal bondit à la Bourse de Paris vendredi, à la faveur d'un relèvement de recommandation par UBS, qui identifie une combinaison rare de facteurs bénéficiant au géant français des cosmétiques, tandis que JPMorgan l'a inscrit sur sa liste "Positive Catalyst Watch" ... Lire la suite
Mes listes
Message d'alerte
Une erreur est survenue pendant le chargement de la liste
Cette liste ne contient aucune valeur.
Chargement...
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer