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L'Hôpital pour enfants de Los Angeles suspend l'utilisation de la thérapie génique de Sarepta pour tous les patients
information fournie par Reuters 22/07/2025 à 00:09

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

Le Children's Hospital Los Angeles, citant les récentes actions de la Food and Drug Administration (FDA), a déclaré lundi qu'il avait interrompu l'utilisation de la thérapie génique Elevidys de Sarepta Therapeutics SRPT.O chez tous les patients atteints de dystrophie musculaire.

Vendredi, la FDA a demandé à Sarepta d'interrompre volontairement les livraisons de la thérapie génique après le décès d'un patient atteint de dystrophie musculaire qui avait reçu un autre traitement expérimental. La société a déclaré qu'elle n'avait pas l'intention de se conformer à la demande et qu'elle continuerait à mettre le traitement à la disposition des patients ambulatoires.

En juin, la société a suspendu l'utilisation d'Elevidys pour les patients dont la maladie a progressé au point de nécessiter un fauteuil roulant, après que deux adolescents sont décédés d'une insuffisance hépatique à la suite du traitement.

Elevidys est pleinement approuvé par la FDA pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui sont encore capables de marcher, mais a reçu une approbation conditionnelle pour les patients non ambulatoires.

Le Children's Hospital LA a déclaré que sa pause, qui a pris effet le 18 juillet, a été communiquée aux "familles des patients concernés dans l'attente d'une nouvelle décision de la FDA."

L'hôpital est l'un des 70 hôpitaux autorisés à administrer Elevidys. Cinq autres grands hôpitaux pour enfants interrogés par Reuters pour savoir s'ils prévoyaient de continuer à utiliser la thérapie génique n'ont pas immédiatement répondu.

Les actions de Sarepta, en baisse d'environ 90 % depuis le début de l'année, ont chuté de 5 % lundi pour clôturer à 13,32 dollars sur le Nasdaq.

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