David Solomon, Pharnext : "Nous présenterons des résultats de l'étude d'extension avec PXT3003 d'ici la fin du trimestre"

information fournie par Boursorama •07/04/2021 à 08:25

David Solomon, directeur général de Pharnext. (Crédits photo : DR)

Alors que le spécialiste de la pléothérapie a annoncé le recrutement du premier patient pour l'essai de phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, son directeur général David Solomon fait le point sur ce programme central pour la biotech.

Boursorama : Vous venez d'annoncer le recrutement du premier patient pour l'essai PREMIER de Phase III qui va évaluer PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) en phase avec le calendrier annoncé. Elle devra se doubler  d'une étude préclinique factorielle dans un modèle animal validé de la CMT1A. Comment voyez-vous les prochains mois pour Pharnext ? Etes-vous confiant sur le rythme de recrutement des patients, sachant qu'il vous en faut environ 350 ? La covid perturbe-t-elle encore les centres alors que deux seulement sont ouverts à date ?
Nous sommes ravis d'avoir pu démarrer l'essai PREMIER, notre étude pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) selon le calendrier prévu. Nous travaillons également en parallèle sur la mise en place dans les prochains mois d'une étude préclinique factorielle chez un modèle validé de rat CMT1A.
Notre étude de Phase III prévoit le recrutement de 350 patients atteints de CMT1A au sein de 50 centres cliniques dont 25 en Amérique du Nord, 22 en Europe et 3 en Israël. Le traitement des patients a bien débuté aux Etats-Unis le jour de la publication de notre communiqué de presse et nous concentrons nos efforts sur l'inclusion de nouveaux patients dans l'essai PREMIER. Fort de notre relation avec les différentes associations de patients et notre connaissance des centres d'excellence neuromusculaire aux Etats-Unis et en Europe, notamment suite à notre première étude de Phase III, nous avons déjà pu informer plusieurs milliers de patients atteints de CMT1A du démarrage de l'essai PREMIER. Ces patients sont potentiellement éligibles à une inclusion dans notre étude et par conséquent nous sommes confiants avec nos objectifs de rythme de recrutement dans les prochains mois. Nous n'attendons  pas un impact majeur du Covid sur le déroulement de l'étude, tout d'abord parce que la campagne de vaccination est en cours dans tous les pays impliqués dans l'essai Premier, de plus un grand nombre de patients ont déjà été informés du démarrage de l'étude et sont impatients d'y participer. Enfin tous nos centres investigateurs ont bien sûr mis en place les mesures appropriées à la situation de pandémie de COVID-19.

Boursorama : Début février, Pharnext a annoncé un financement de 11 millions d'euros par le biais d'une augmentation de capital souscrite au bénéfice d'actionnaires existants et une émission d'obligations convertibles auprès d'investisseurs européens. A l'issue de ces opérations où en est la trésorerie de Pharnext et quel horizon cela vous donne-t-il ?
Grâce à nos financements précédents, nous avons la trésorerie nécessaire pour démarrer notre programme d'études cliniques. Dans les mois prochains, et dans la lignée de la Lettre aux Actionnaires publiée fin octobre 2020, nous souhaitons lever des fonds additionnels sous la forme d'obligations convertibles ou d'augmentation de capital souscrite sous forme de placement privé.

Boursorama : Les investisseurs ont peu réagi au recrutement du premier patient et le cours évolue dans un couloir depuis près d'un an, capé autour de 3,90 euros. Qu'est ce qui pourrait venir animer l'intérêt des marchés sachant que PXT3003 est la priorité absolue de Pharnext et que les autres projets sont mis en stand-by ?
En général, annoncer le démarrage d'une étude clinique renforce la confiance dans la société car cela signifie que le recrutement des patients a démarré et donc que l'étude est sur de bons rails. Mais nous savons aussi que la véritable attente des actionnaires est l'annonce de données d'études cliniques. A ce sujet, d'ici la fin du 2e trimestre, Pharnext va être en mesure d'annoncer les données de l'étude d'extension faisant suite à la précédente étude de Phase III. Les patients inclus dans cette étude d'extension ont le même profil que ceux inclus dans l'essai PREMIER et ont été traités pour tout ou partie avec la même dose de PXT3003 que celle actuellement testée dans l'essai PREMIER. Enfin, la sécurité et la tolérance de PXT3003 sont évaluées au cours de l'étude d'extension et les patients sont évalués sur l'échelle ONLS mesurant le handicap moteur fonctionnel, qui est également le critère principal d'évaluation de l'efficacité de l'essai PREMIER. Certains patients étant traités depuis 3 à 4 ans dans l'étude d'extension, ces données nous donneront de bonnes indications sur ce que nous pouvons potentiellement attendre de l'essai PREMIER en cours. Si les données de l'étude d'extension sont bonnes, cela renforcera la confiance dans notre approche pour traiter la CMT1A.

Boursorama : Lors du dernier journal des biotechs, vous aviez parlé d'une AMM en 2023 pour PXT3003, êtes-vous désormais en mesure de donner d'autres rendez-vous intermédiaires au marché ?
En complément des données de l'étude d'extension que nous communiquerons d'ici fin juin 2021, nous annoncerons régulièrement tous les 12 mois une mise à jour de ces données de long terme afin de donner plus de perspective et de confiance sur notre candidat médicament dans cette population de patients CMT1A. Nous communiquerons également de manière régulière des données sur la progression du recrutement de patients dans l'essai PREMIER, ainsi que l'ouverture de nouveaux centres investigateurs, afin que le marché puisse suivre et comprendre avec le plus de précision possible le bon déroulement de cette étude clinique. Nous serons en mesure de communiquer des données préliminaires de l'essai PREMIER en octobre 2023.

Propos recueillis par Laurent Grassin