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Agios Pharmaceuticals AGIO.O a déclaré mercredi que son médicament contre la drépanocytose avait atteint l'un de ses deux principaux objectifs lors d'une étude de phase avancée sur des patients âgés de 16 ans et plus, mais qu'il n'avait pas réussi à montrer une réduction statistiquement significative des crises de douleur.
Les actions du fabricant de médicaments basé à Cambridge, dans le Massachusetts, ont chuté de près de 50 % dans les échanges avant la mise sur le marché.
La drépanocytose est une maladie héréditaire grave du sang qui affecte la forme des globules rouges, lesquels transportent l'oxygène vers toutes les parties du corps.
Le mitapivat, le médicament d'Agios Pharma, active une enzyme dans les globules rouges pour stimuler la production d'énergie, ce qui les aide à survivre plus longtemps et à améliorer les taux d'hémoglobine.
Dans une étude de phase avancée testant le mitapivat, 40,6 % des patients ont vu leur taux d'hémoglobine augmenter, contre 2,9 % des patients sous placebo.
Au cours de l'étude, le médicament a amélioré les taux d'hémoglobine et réduit les marqueurs de dégradation des globules rouges - de la semaine 24 à la semaine 52.
Cependant, il n'a pas réduit de manière significative les crises douloureuses liées à la drépanocytose, ce qui était l'un des principaux objectifs de l'évaluation de l'efficacité du traitement. Les crises douloureuses sont dues au fait que les globules rouges malades bloquent les petits vaisseaux sanguins, réduisant ainsi l'apport d'oxygène aux tissus et aux organes.
Le traitement n'a pas non plus atteint un objectif secondaire, à savoir le score de fatigue, a indiqué la société. Le score de fatigue mesure le degré de fatigue des patients, ce qui affecte leur vie quotidienne après le traitement.
La société a ajouté que trois patients sous mitapivat et deux sous placebo sont décédés au cours de l'essai, mais qu'aucun des décès n'était lié au traitement.
Le mitapivat, sous le nom de Pyrukynd, est déjà approuvé par la Food and Drug Administration américaine en 2022 pour traiter la faible numération des globules rouges causée par la dégradation précoce des globules rouges chez les adultes atteints d'une déficience en pyruvate kinase (PKD).
La société prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché du mitapivat aux États-Unis pour la drépanocytose après avoir rencontré la FDA au cours du premier trimestre 2026.
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