Juste en passant
Beaufour Ipsen, société biopharmaceutique internationale, annonce que l'Agence brésilienne de réglementation de la santé (Anvisa) a accordé, le 11 août 2025, l'autorisation réglementaire, déjà publiée au Journal officiel (DOU), aux comprimés d'Iqirvo® (elafibranor) 80 mg pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP), en association avec l'acide ursodésoxycholique (AUDC), chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l'AUDC ou en monothérapie chez les patients intolérants à l'AUDC. Il s'agit d'un médicament oral de la classe des agonistes PPARα, des récepteurs nucléaires qui régulent l'expression des gènes impliqués dans le métabolisme lipidique et l'inflammation. Elafibranor est un agoniste double des récepteurs PPARα et PPARδ, considérés comme d'importants régulateurs des acides biliaires, de l'inflammation et de la fibrose (cicatrisation hépatique). « L'approbation d'Iqirvo par Anvisa représente une avancée importante dans la prise en charge adaptée des personnes atteintes de cholangite biliaire primitive et renforce notre engagement en faveur de l'innovation et de l'élargissement de l'accès aux thérapies qui améliorent réellement la vie des patients atteints de maladies hépatiques rares. Il s'agit d'une nouvelle option thérapeutique efficace et sûre, qui pourrait particulièrement bénéficier aux patients qui ne répondent pas adéquatement ou ne tolèrent pas les traitements actuels », explique Vanessa Fabricio, directrice médicale d'Ipsen.
L'approbation d'Iqirvo s'appuie sur les données de l'étude de phase III ELATIVE1, qui ont montré un bénéfice significatif par rapport au placebo. À la fin de l'étude, 51 % des patients recevant Iqirvo 80 mg ont obtenu une réponse biochimique, contre seulement 4 % de ceux recevant le placebo – une différence de 47 % considérée comme statistiquement significative (p < 0,001). Une réduction plus importante des scores de prurit a également été observée chez les patients traités par Iqirvo par rapport au placebo, bien que cette différence ne soit pas statistiquement significative. Le traitement par Iqirvo a été associé à une amélioration du prurit, avec une réduction plus importante des scores totaux de prurit aux questionnaires PBC-40 et 5-D par rapport au placebo. Les taux d'événements indésirables étaient similaires entre les groupes Iqirvo et placebo.
« L'arrivée d'une alternative thérapeutique offrant de bons résultats et une bonne tolérance pour la cholangite biliaire primitive représente une avancée importante dans la prise en charge de ces patients », déclare le Dr Maria Lúcia Ferraz, hépatologue et présidente de l'Institut brésilien du foie (ABRAFIG). « Comme il s'agit d'une maladie chronique et évolutive pouvant évoluer vers une insuffisance hépatique, voire une transplantation, disposer d'un traitement permettant de ralentir cette progression et de soulager les symptômes tels que les démangeaisons et la fatigue, qui impactent significativement la qualité de vie, constitue une avancée significative pour la pratique clinique et pour les patients eux-mêmes », explique la spécialiste.
La cholangite biliaire primitive affecte chaque personne différemment. « Si certaines personnes présentent des symptômes plus évidents, comme une fatigue extrême ou des démangeaisons intenses, d'autres ne présentent aucune manifestation physique, mais présentent des marqueurs altérés, indiquant que la maladie n'est pas contrôlée. Une approche personnalisée de la prise en charge et du traitement de chaque patient est donc essentielle », ajoute le Dr Maria Lúcia. « Il est extrêmement important que les patients puissent parler ouvertement avec leur médecin et décider, ensemble, de la meilleure façon de gérer la maladie. C'est pourquoi il est important de disposer d'une nouvelle option thérapeutique pour les personnes vivant avec la maladie en dehors de leur vie normale. »
