GENFIT : Le National Institute for Health and Care Excellence recommande elafibranor.

LASTEPHA

27 oct. 2024 •14:49

Ipsen a annoncé aujourd'hui que le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a recommandé elafibranor 80 mg, comprimés pour le traitement de la CBP en association avec l'acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l'UDCA, ou en monothérapie chez les adultes incapables de tolérer UDCA.

Cela fait d'elafibranor le premier médicament contre la CBP approuvé pour une utilisation dans le cadre du NHS depuis près d'une décennie.



Un financement provisoire pour elafibranor a été mis à disposition via le Fonds pour les médicaments innovants (FMI), offrant un accès immédiat aux patients éligibles. Le financement par l'intermédiaire du FMI se poursuivra jusqu'à ce que le NICE publie son évaluation technologique finale, après quoi elafibranor sera régulièrement financé par le NHS.

"Cette approbation du NICE représente une étape importante dans la gestion de cette maladie hépatique rare potentiellement mortelle." a commenté le professeur David Jones, professeur d'immunologie hépatique à l'Université de Newcastle.

"Ceci est particulièrement destiné aux patients qui peuvent avoir besoin d’une option de traitement supplémentaire pour ralentir la progression de la maladie. La disponibilité d’une nouvelle option thérapeutique sur le NHS pour la CBP est une bonne nouvelle pour les équipes soignantes qui soutiennent les patients atteints de cette maladie débilitante et souvent mal comprise.

La CBP est une maladie permanente qui peut s'aggraver avec le temps si elle n'est pas traitée de manière adéquate, provoquant une insuffisance hépatique, conduisant à une transplantation hépatique et, dans de rares cas, à un décès prématuré. Malgré l’impact critique de la maladie à un stade avancé, les personnes atteintes de CBP à un stade précoce éprouvent généralement une fatigue intense et des démangeaisons persistantes et débilitantes, appelées prurit. Cela peut potentiellement empêcher un diagnostic précis et rapide."

La CBP touche environ neuf femmes pour un homme, la plupart des patients étant potentiellement en âge de ménopause, âgés de 40 à 60 ans.
"En tant que maladie rare qui touche principalement les femmes autour de l'âge de la ménopause, il n'est pas rare que la CBP soit diagnostiquée tardivement ou, dans certains cas, que ces symptômes ne soient pas du tout pris au sérieux", a commenté Mo Christie, responsable des services aux patients de La Fondation PBC.

"La disponibilité d’une nouvelle option de traitement constitue un pas en avant important pour les personnes vivant avec la CBP et pourrait contribuer à sensibiliser l’opinion à cette maladie en général, conduisant ainsi à des diagnostics plus précoces et à une meilleure prise en charge de la maladie.

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare qui touche environ 25 000 personnes au Royaume-Uni. La maladie provoque une accumulation de bile et de toxines (cholestase) et une inflammation chronique, conduisant à une fibrose irréversible (cicatrisation) du foie et à la destruction du foie. voies biliaires. Bien que les causes de la CBP soient inconnues, elle est associée à des risques génétiques et à des déclencheurs environnementaux."