GENFIT : Résumé de la commission fda en cours sur l'OCA.

maxicoin

13 septembre 2024 •21:42

On avoir une prolongation…. Et Genfit ne sera jamais visible… jusqu’à l’arrivée de Gilead qui raflera tout et là Intercept sera retiré

maxicoin

13 septembre 2024 •21:43

C’est assez simple en fait ! US point

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:02

Là 2 questions sont posées, 1 sur l'efficacité présenté dans les 2 études d'interception.

Plusieurs médecins bien plus neutre s'expriment et ils semblent unanime, les études sont mal faîtes ou ne démontrent aucune efficacité.

Sur la question sur la safety pour l'instant c'est là aussi pas bon pour intercept.

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:11

Ce qui revient c'est toujours ce manque de rigueur des études d'intercept, beaucoup disent qu'ils ne peuvent se prononcer avec certitude mais ne sont quand même pas emballé.

De nouvelles études seront elles demandées ou les avis négatifs l'emporteront ils ?

PedroV

13 septembre 2024 •22:22

Il semble qu'il y ait 1 "yes", 10 "no" et 1 "abstain" donc ce ne sent pas bon pour Intercept, regardons la fin en live ...

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:24

Le vote va avoir lieu.

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:27

14 votes. = 13 no et un yes

La question était "est ce que l'oca démontre un bénéfice évident"

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:31

Autre question, est ce que le benefice/risque est favorable.

Votes = 14 il y'a 10 no 1 yes et 3 abstentions

PedroV

13 septembre 2024 •22:32

Nous le serons dans une poignée de minutes.......

LASTEPHA

13 septembre 2024 •22:42

Tu es sûr que c'est aujourd'hui ?

PedroV

13 septembre 2024 •22:48

ils ont coupé le live, je ne sais pas ou suivre le résultat

LASTEPHA

14 septembre 2024 •01:09

Retrait d'Ocaliva par un panel de la FDA

Les membres du comité consultatif se prononcent contre des données scientifiques peu fiables.

13 septembre

En l’absence de données suffisantes sur lesquelles travailler, les conseillers de la FDA étaient fortement enclins à ne pas donner une approbation complète de l’acide obéticholique (Ocaliva ou OCA) dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP).


Vendredi, les membres du Comité consultatif sur les médicaments gastro-intestinaux de l'agence ont voté à 10 contre 1 (avec trois abstentions) que l'agoniste du récepteur farnésoïde X n'avait pas de profil bénéfice-risque favorable lorsqu'il était utilisé comme traitement de deuxième intention pour les adultes éligibles atteints de CBP et sans contre-indications.


Quant à la question de savoir si l’acide obéticholique présente un bénéfice clinique en premier lieu, le vote a été négatif de 13 contre 1.

L'un de ceux qui ont voté non aux deux questions était Daniel Gillen, statisticien à l'Université de Californie à Irvine, qui a déclaré que cela se résumait au fait de ne pas voir d'avantage vérifiable et à une question raisonnable de préjudice.


La sécurité de l'acide obéticholique était un problème car le principal essai soutenant son application (747-302, ou COBALT) ont montré des tendances à un excès de transplantations hépatiques et de décès chez les personnes prenant le médicament sans contre-indications.


Le panel de vendredi a passé la journée à se débattre avec des preuves rocailleuses pour soutenir la nouvelle demande de médicament supplémentaire d'Intercept Pharmaceuticals pour obtenir l'approbation complète de la FDA pour l'acide obéticholique comme traitement réduisant la décompensation hépatique, la transplantation hépatique et la mort chez les adultes atteints de CBP sans cirrhose ou de cirrhose compensée.


Le Dr Theo Heller, chef du service d'hépatologie de l'Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales de Bethesda, dans le Maryland, a voté contre les deux questions sur le rapport bénéfice-risque et sur les bénéfices.

Il a décrit ce qu'il a vu comme un « manque total de rigueur » dans les preuves présentées par le promoteur du médicament.

Les membres du comité consultatif ont été informés que COBALT n'avait pas démontré d'effet bénéfique significatif sur le critère composite principal élargi de transplantation hépatique, de décès et d'issues hépatiques chez les patients atteints de CBP atteints d'une maladie chronique.

Les investigateurs de l'étude ont notamment dû faire face à des difficultés liées à la levée de l'aveugle fonctionnel et au croisement des traitements.

De plus, au cours de l’étude, la FDA a commencé à imposer des restrictions de sécurités'ouvre dans un nouvel onglet ou une nouvelle fenêtrecontre-indiquant l'utilisation de l'acide obéticholique chez les patients atteints de cirrhose avancée en raison de cas signalés de lésions hépatiques.

Le nombre de patients éligibles restants était donc insuffisant pour effectuer une analyse d'efficacité.

« Je ne sais pas si l'OCA est bon ou pas, je ne sais pas s'il est sûr ou pas... Concevez une véritable étude, faites une véritable étude, puis nous pourrons discuter des données », a déclaré Heller. En attendant, « il ne suffit pas de se sentir à l'aise pour dire que ce médicament devrait être disponible pour tous les patients ».

LASTEPHA

14 septembre 2024 •01:13

Suite

Lors de la réunion du comité consultatif, le promoteur a tenté d'orienter les examinateurs vers des preuves concrètes plus positives dans l'étude 747-405. Cependant, la FDA a jugé que cette étude de cohorte rétrospective n'était pas adaptée à l'interprétation car elle s'appuyait sur des codes de diagnostic et ne confirmait pas que les patients étaient réellement atteints de CBP.

Joy McVey, représentante des consommateurs du panel, d'Emory Healthcare à Atlanta, a fait écho à la frustration de Heller face aux données : « Mon cœur souffre tellement en ce moment et c'est précisément à cause de ce que vous venez de dire, que ce avec quoi nous devons travailler n'est tout simplement pas là. Les preuves ne sont pas là. »

L'acide obéticholique a reçu une approbation accélérée de la FDA en mai 2016s'ouvre dans un nouvel onglet ou une nouvelle fenêtrecomme traitement de deuxième intention pour les patients atteints de CBP ne bénéficiant pas de l'acide ursodésoxycholique (UDCA).

Cette décision s'appuyait sur les améliorations observées dans les paramètres de substitution de la phosphatase alcaline et de la bilirubine totale.

Le médicament risque désormais d'être retiré du marché, comme l'a fait récemment la FDA avec plusieurs médicaments contre le cancer qui ont échoué aux essais de confirmation.

La Commission européenne aurait déjà révoqué l'autorisation de mise sur le marchés'ouvre dans un nouvel onglet ou une nouvelle fenêtrede l'acide obéticholique pour la CBP.

Vendredi, les votes en faveur de l'acide obéticholique ont été votés par la représentante des patients et patiente atteinte de CBP, Danielle Alstat. « Je pense que les données du monde réel de [747-405] montrent que si l'acide est administré à la bonne dose et au bon patient, il présente un avantage qui ne doit pas être ignoré », a-t-elle déclaré.

La FDA n'est pas tenue de suivre les conseils de ses comités consultatifs, mais elle le fait souvent. L'agence a fixé au 15 octobre la date butoir de l'action PDUFA pour l'acide obéticholique.

Bodhgaya

14 septembre 2024 •08:58

Merci Lastepha pour ce suivi du potentiel retrait d'Ocaliva. On attend la suite du feuilleton à présent, en croisant les doigts pour qu'il se termine bien pour Genfit.

RVAUEL

14 septembre 2024 •11:05

Merci LASTEPHA pour ce CR sans parti pris. Dommage que maxicoin y mette encore son grain de sel basé sur un ressenti sans justification aucune.

LASTEPHA

14 septembre 2024 •11:23

Mexicain denigrait déjà genfit il y'a 10 ans, il est dans ma trappe

LASTEPHA

14 septembre 2024 •11:24

Maxicoin et non mexicain

jtorre10

14 septembre 2024 •12:01

Merci pour la restitution

jcroc22

14 septembre 2024 •14:49

merci lastepha 👍👍

jph03

14 septembre 2024 •18:08

Merci pour cet excellent post