NICOX : Sanofi : Info secteur DMLA + Fast Track R+FDA

Cambio17

16 juil. 2025 •09:54

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation "fast track" au SAR446597, une thérapie génique intravitréenne à administration unique pour le traitement de l'atrophie géographique (AG) due à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Le processus de désignation fast track vise à faciliter le développement et à accélérer l'examen des médicaments destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

La FDA a créé ce processus afin d'aider à mettre à disposition des patients de nouveaux médicaments importants plus rapidement, et il couvre un large éventail de maladies graves.


Le SAR446597 administre un matériel génétique codant pour deux fragments d'anticorps thérapeutiques qui ciblent et inhibent deux molécules essentielles de la voie du complément : le C1s dans la voie classique et le facteur Bb dans la voie alternative. Cette approche à double cible pourrait offrir des avantages cliniques en assurant une suppression durable du complément dans le micro-environnement rétinien, tout en réduisant considérablement la charge thérapeutique grâce à l'élimination des injections intravitréennes fréquentes. Le traitement a pour objectif de cibler la physiopathologie sous-jacente des maladies rétiniennes médiées par le complément grâce à l'expression à long terme de protéines thérapeutiques après une seule intervention.

Sanofi prévoit de lancer une étude de phase 1/2 afin d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du SAR446597.

Sanofi évalue également actuellement le SAR402663, une thérapie génique intravitréenne à administration unique, dans le cadre d'une étude de phase 1/2 (identifiant d'étude clinique : NCT06660667), pour le traitement des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire humide.

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À propos de la dégénérescence maculaire liée à l'âge et de l'atrophie géographique

La DMLA est une dégénérescence progressive acquise de la rétine qui touche environ 200 millions de personnes dans le monde. L'atrophie géographique est une forme avancée de DMLA sèche. Elle se caractérise par l'élargissement de lésions atrophiques irréversibles dues à la dégénérescence des cellules rétiniennes, entraînant une perte permanente de la vision chez de nombreux patients. L'AG touche environ 1 million de personnes aux États-Unis, plus de 2,5 millions en Europe et plus de 5 millions dans le monde et a un impact profond sur la qualité de vie, notamment sur l'aptitude à lire, conduire et accomplir d'autres activités quotidiennes