Comprendre le dispositif global
Quels sont les objectifs de l'accès précoce ?
Ce nouveau dispositif répond à la volonté des pouvoirs publics de simplifier et d'accélérer l’accès à l'innovation pour des médicaments sans alternatives et utilisés dans des pathologies rares, graves ou invalidantes, de vérifier le plus tôt possible si les bénéfices attendus sont effectifs grâce au recueil des données en vie réelle et à leur analyse, et ainsi d’améliorer, in fine, la prise en charge et la sécurité des personnes malades qui se trouvent dans une impasse thérapeutique, ou qui ne peuvent ni attendre la mise à disposition classique du médicament, ni être inclus dans un essai clinique. Il concerne des médicaments innovants et consiste à les autoriser et à les financer à une phase précoce de leur développement (pré-AMM) ou dans l'attente de leur inscription au remboursement (post-AMM), et ce jusqu'à ce qu'ils intègrent le régime de droit commun d'autorisation et de remboursement des produits de santé. L'accès précoce est désormais autorisé par la HAS, après avis de l'ANSM, pour les médicaments sans AMM dans l'indication considérée.
Les ATU et les AP vont coexister jusqu’au 30 juin 2022.
La réforme change-t-elle quelque chose pour les industriels ?
Le laboratoire pharmaceutique qui fait une demande d’accès précoce prend plusieurs engagements :
Mettre le médicament à disposition des patients dans les 2 mois suivant l’octroi de l’autorisation d’accès précoce (AAP) ;
Déposer une demande d’AMM dans un délai maximum de 2 ans suivant l’octroi de l’autorisation d’accès précoce (dans le cas d’une demande d’accès précoce pré-AMM) ;
Déposer une demande d’inscription au remboursement dans le mois suivant l’obtention de l’AMM qu’il s’agisse d’une demande accès précoce pré ou post-AMM ;
Respecter le protocole d’utilisation thérapeutique et assurer le recueil des données en vie réelle (PUT-RD), défini par la HAS le cas échéant en lien avec l'ANSM ;
Mettre en place des conventions signées entre eux et les établissements de santé pour faciliter le recueil de données par les prescripteurs ;
Transmettre sans délai, en signalant la portée, toute donnée nouvelle qui pourrait entraîner une modification de l’un des critères d’éligibilité ;
Le laboratoire pharmaceutique est également tenu d'accompagner les prescripteurs dans la saisie et le suivi de la collecte des données de suivi en vie réelle du médicament, en leur apportant les moyens nécessaires.
Autorisation d'accès précoce (AAP)
Quelles sont les conditions pour obtenir une AAP ?
Les conditions pour obtenir une AAP (cf article L.5121-12 du CSP) sont les suivantes :
le rapport bénéfice /risque est présumé favorable c’est-à-dire que l’efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques (pour les médicaments ne disposant pas d'une AMM dans l'indication considérée) ;
Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes ;
Il n'existe pas de traitement approprié disponible ;
La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ;
Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.
Quels sont les délais d’évaluation d’une demande d’AAP ?
Le délai d’évaluation d’une demande d’AAP est de 3 mois (hors période de suspension du délai) à compter de la délivrance de l’accusé de réception du dossier complet par la HAS, tel que rappelé dans les infographies "Accès précoce à un médicament avant AMM" et "Accès précoce à un médicament après AMM" disponibles sur le site de l’ANSM. Ce délai peut être allongé d’un mois lorsque le nombre de demandes d’AAP est exceptionnellement élevé.
