BIOPHYTIS : Résultats des tests en lien avec l'amyotrophie spinale (SMA)

katali34

25 sept. 2021 •08:36

===)Avant de lire les résulltats des tests en lien avec l'amyotrophie spinale (SMA), je vous invite à lire ce post :
https://www.boursorama.com/bourse/forum/1rPALBPS/detail/458761341/

===)RAPPEL  : « L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neurodégénérative caractérisée par la perte des motoneurones spinaux et une atrophie musculaire progressive, due à un niveau de survie insuffisant de la protéine des motoneurones (SMN). La SMA est maintenant définie comme une maladie autonome non cellulaire, impliquant de nombreux tissus, y compris les muscles squelettiques. Dans ce contexte, des approches SMN-dépendantes et SMN-indépendantes sont actuellement développées pour maintenir les fonctions neuromusculaires et apparaissent comme une perspective prometteuse à long terme pour le traitement de l'AMS »

===) « Nous avons testé l'efficacité de Sarconeos (API BIO101), un activateur de Mas qui est actuellement en Phase clinique 2b chez des patients sarcopéniques, chez des souris SMA-like sévères ( SmnΔ7/Δ7 ; 2 copies huSMN2+/−). Nous avons montré qu'un traitement oral quotidien de souris SMA dès la naissance avec BIO101 induit des bénéfices systémiques, notamment une limitation de la perte de poids et une augmentation de la survie (+36% de survie chez les souris SMA traitées avec BIO101 à 10 jours). Plus important encore, les souris SMA traitées avec BIO101 ont amélioré leurs capacités d'exploration et leur résistance à la fatigue était comparable à celle des souris témoins à l'âge de 9 jours. Ces bénéfices systémiques ont été associés à des effets bénéfiques sur l'ensemble de l'unité motrice avec une protection complète des motoneurones lombaires, une atrophie musculaire limitée (-17% dans le tibial, -40% dans le plantaire, et -12% dans le soléaire), une vascularisation accrue (+10 % dans le tibial et le plantaire, +3 % dans le soléaire), et une maturation accélérée à la fois des fibres musculaires et des jonctions neuromusculaires. De façon intéressante, ces avantages étaient indépendants de l'expression du SMN dans les muscles SMA et la moelle épinière, bien que le BIO101 ait amélioré la voie de signalisation PI3K-AKT et ait régulé à la baisse la voie ERK.

===)Ces résultats fournissent des preuves solides que BIO101 constitue une thérapie efficace indépendante de l'expression de SMN pour améliorer la fonction musculaire chez les souris sévères de type SMA. Ainsi, BIO101, pour lequel la désignation de maladie orpheline a été accordée, pourrait être considérée comme une molécule clé pour une nouvelle stratégie thérapeutique chez les patients atteints de SMA. »



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