AB SCIENCE : Informations Qalsody

M2258828

22 avr. 2026 •09:02

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April 21, 2026
Le médicament Qalsody (tofersen) vise à ralentir la progression d’une forme génétique rare de la maladie de Charcot (ou sclérose latérale amyotrophique) avec mutation du gène de la protéine SOD1. Ce traitement qui suscite de forts espoirs chez les patients et leurs proches a fait l’objet d’une nouvelle évaluation par la Commission de la transparence de la HAS. Elle se prononce aujourd’hui sur la base de nouvelles données en reconnaissant un service médical rendu faible conditionnel à Qalsody.

En 2024, le laboratoire Biogen avait sollicité une demande d’autorisation d’accès précoce ainsi qu’une demande d’inscription pour un remboursement de Qalsody dans le cadre du droit commun. Les données fournies à l’époque n’avaient pas permis de conclure favorablement, malgré l’attente et les forts espoirs des patients. La Commission de la transparence (CT) de la HAS avait alors invité le laboratoire à déposer des données supplémentaires sur l’efficacité clinique, la tolérance et la qualité de vie, en vue d’une réévaluation. Le laboratoire a, depuis, transmis de nouvelles données, examinées par la CT dans le cadre d’une deuxième demande d’inscription pour un remboursement en droit commun. Comme elle le fait pour tout médicament, la CT a évalué l’efficacité de Qalsody, ses effets indésirables ainsi que sa place dans la stratégie thérapeutique.



Des incertitudes qui demeurent et une réévaluation attendue
A l’issue de ce travail, la commission octroie un service médical rendu (SMR) faible conditionnel au Qalsody dans l’indication revendiquée par le laboratoire mais considère qu’il n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients concernés.

L'essai clinique réalisé ne permet pas d'apporter la preuve robuste d'un bénéfice clinique de Qalsody sur l’évolution fonctionnelle de la maladie, ni d’établir sa bonne tolérance à long terme. Cependant, les données en vie réelle nouvellement portées à la connaissance de la CT lui ont permis de reconnaître que Qalsody est susceptible de présenter un intérêt dans cette indication. Elles suggèrent effectivement chez certains patients un bénéfice potentiel du médicament en termes d’efficacité clinique, d’effet biologique (taux de neurofilaments, critère de substitution non validé à ce stade) et une tolérance acceptable à court terme. Ces données, corroborées par des avis d’experts et des témoignages, ont ainsi conduit la commission à rehausser le SMR de Qalsody par rapport à sa précédente évaluation. En passant d’« insuffisant » pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale à « faible », le niveau de SMR désormais octroyé ouvre la voie à un possible remboursement.

L’intérêt potentiel du traitement devant être toutefois confirmé, la commission de la transparence conditionne le maintien de son appréciation au recueil de nouvelles données à plus long terme. Ces données portent sur l’efficacité (dont la survie globale) du traitement, son utilisation mais aussi sur la qualité de vie et la tolérance. La CT prévoit une réévaluation dans un délai maximal d’un an.