AB SCIENCE : Les étapes pour la mise sur le marché d un médicament

M2258828

01 août 2025 •18:25

Lire
Les essais de phase I
Les essais de phase I correspondent le plus souvent à la première administration d'un médicament à l'homme. Les essais de phase I/II sont une variante des essais de phase I, ils permettent une évaluation préliminaire de l'efficacité à la dose sélectionnée ou bien de tester des combinaisons de médicaments.

Ils incluent en général un petit nombre de malades (10 à 40). Ces essais visent principalement à étudier la tolérance au médicament et à définir la dose et la fréquence d'administration qui seront recommandées pour les études suivantes. Un essai de phase I dure habituellement entre un et deux ans. Seuls certains services de cancérologie sont habilités à les mettre en place.

Ainsi la dose maximale tolérée, le profil de toxicité et l'activité pharmacologique du médicament seul ou parfois en combinaison avec un autre médicament, sont déterminés à l'issue de l'essai. Généralement, l'essai se déroule en deux temps : tout d'abord, une phase d'escalade de dose avec la participation d'un nombre limité de malades par palier de dose (classiquement de 3 à 6 malades), ensuite une phase d'extension au cours de laquelle plusieurs dizaines, voire une centaine de malades (partie phase II de l'essai) sont inclus pour confirmer une activité anti tumorale et la tolérance préliminaires.

L'intérêt de ces essais de phase I/II est de faciliter un accès rapide à des molécules innovantes, notamment des médicaments dits « biologiques ».

Les essais de phase II
Les essais de phase II, ont pour objectif de confirmer l’activité clinique préliminaire et/ou pharmacologique du médicament à la dose recommandée à l’issue de la phase I. Un nombre limité de malades est inclus dans ces essais (40 à 80 en moyenne). Certains essais de phase II comparent deux traitements. La durée d’une phase II est généralement de deux à trois ans, dépendant de la pathologie sélectionnée et du nombre de malades.

Pour en savoir plus, lire Les essais de phase précoce aux pages 2 à 6 du magazine Recherche Clinique Côté Patients n°18
Les essais comparatifs : essais de phase III
Les essais comparatifs sont destinés à comparer le nouveau médicament à un traitement standard afin de déterminer son efficacité. Les essais de phase III incluent plusieurs centaines, voire plusieurs milliers de malades, et durent d'ordinaire au moins quatre à cinq ans, selon la pathologie et l'effet attendu.

En fonction des résultats des essais de phase III, le promoteur pourra faire une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) qui permettra plus tard la commercialisation du nouveau produit.

Les essais post AMM (phase IV)
Après leur commercialisation, les médicaments continuent à faire l'objet d'un suivi strict à long terme, dit post-AMM, afin d'identifier tout effet secondaire grave et/ou inattendu dû à son administration. On parle de pharmacovigilance. Les essais de phase IV peuvent aussi être destinés à évaluer ce nouveau médicament approuvé dans des conditions d'administration différentes, par exemple la fréquence d'administration, le nombre de cures, la durée de la perfusion…

→ Attention lorsqu'on vous propose de participer à un essai clinique, celui-ci correspond à une seule phase précise (I, II ou III) du développement d'un nouveau médicament. Cela signifie que vous ne suivrez pas toutes les phases les unes à la suite des autres.