((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
* Un représentant de la FDA qualifie le traitement d'UniQure de "produit raté"
* La FDA déclare que la conception de l'étude n'est pas appropriée pour la maladie de Huntington
* Les actions réduisent leurs gains antérieurs
(Ajoute le contexte au paragraphe 2, l'entreprise refusant de commenter au paragraphe 6, les actions au paragraphe 7) par Michael Erman et Puyaan Singh
Un haut responsable de la FDA a qualifié le traitement expérimental d'UniQure UQ1.F pour la maladie de Huntington de "produit raté" lors d'une conférence téléphonique avec les médias jeudi, jetant un nouveau doute sur les perspectives de la thérapie génique.
Lundi, le fabricant néerlandais de médicaments a déclaré que la Food and Drug Administration américaine avait demandé une nouvelle étude pour soutenir l'approbation de sa thérapie génique pour la maladie neurodégénérative héréditaire rare et avait rejeté son essai le plus récent parce qu'il n'incluait pas de participants ayant reçu un placebo.
Le responsable de la FDA, qui s'est exprimé sous le couvert de l'anonymat, a déclaré qu'un essai mené par la société il y a plusieurs années dont la conception incluait un groupe placebo "s'est avéré complètement négatif. Nous sommes en présence d'un produit qui a échoué."
Cet appel fait suite aux critiques formulées par UniQure et les groupes de défense des patients à l'encontre de la demande de la FDA.
Le responsable a également accusé UniQure de faire une "comparaison déformée ou manipulée" dans la manière dont elle a présenté les données relatives au traitement.
UniQure a refusé de commenter les remarques du représentant de la FDA.
Les actions de la société cotée en bourse aux États-Unis ont augmenté de plus de 20 % jeudi avant le point de presse, après avoir subi des pertes récentes. Elles ont perdu la plupart de ces gains et étaient en hausse de 8 % à 9,80 dollars dans les échanges de l'après-midi.
COMPARAISON INACCEPTABLE
En septembre, UniQure a déclaré que ses études montraient une amélioration statistiquement significative de 75 % dans le ralentissement de la progression de la maladie après trois ans, sur la base d'une échelle d'évaluation clinique, par rapport à des patients provenant d'un ensemble de données externes sur les patients atteints de la maladie de Huntington.
Le représentant de la FDA a déclaré qu'une telle comparaison n'était pas acceptable et que l'agence n'avait "jamais accepté en 25 ans" une telle conception d'essai pour les thérapies de la maladie de Huntington.
"Nous ne contestons pas l'affirmation selon laquelle le traitement est 75 % meilleur que celui de ces personnes. Ce que la FDA conteste, c'est que ces personnes constituent un comparateur équitable", a déclaré le fonctionnaire.
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