Un médicament d'Ionis Pharma contre la stéatose hépatique obtient des résultats positifs lors d'un essai de phase intermédiaire

information fournie par Reuters •13/03/2024 à 13:32

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(Ajoute des détails sur l'essai tout au long du texte, ainsi que des données sur le médicament concurrent au paragraphe 6)

Ionis Pharmaceuticals IONS.O a déclaré mercredi que son médicament expérimental pour traiter un type de maladie du foie gras a atteint l'objectif principal de réduire l'inflammation de l'organe critique dans un essai à mi-parcours.

Ces résultats interviennent alors que les entreprises s'efforcent de mettre au point le premier traitement approuvé pour cette maladie et d'exploiter un marché mondial qui devrait dépasser les 16 milliards de dollars d'ici 2030, selon le cabinet d'études de marché Vision Research Reports.

La semaine dernière, Akero Therapeutics AKRO.O a annoncé que son médicament expérimental réduisait de manière significative les cicatrices après près de deux ans dans le cadre d'une étude à mi-parcours, tandis que la Food and Drug Administration américaine devrait se prononcer sur le traitement de Madrigal Pharmaceuticals MDGL.O d'ici jeudi.

L'essai a porté sur 160 patients atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH) présentant des cicatrices ou une fibrose au stade de gravité deux ou trois, a indiqué Ionis.

La société a déclaré que 32% des patients ayant reçu une dose plus élevée du médicament, appelé ION224, ont vu la cicatrisation du foie s'améliorer d'au moins un stade, tel que mesuré par une biopsie ou un examen des tissus, par rapport à 12,5% des patients sous placebo.

Ionis a déclaré que 44 % des patients traités avec une dose plus élevée ont obtenu une réduction relative de plus de 50 % de la rétention anormale de graisse, mesurée par un biomarqueur d'imagerie quantitative, contre 3 % pour le placebo.

La société a étudié le médicament - conçu pour réduire la production d'une protéine membranaire intégrale - pendant 51 semaines dans le cadre d'un essai en deux parties.

La maladie, précédemment appelée stéatohépatite non alcoolique (NASH), touche environ 5 % de la population américaine.

Ionis a déclaré qu'une analyse de sous-groupe a indiqué des améliorations significatives dans l'objectif principal de l'essai chez les patients présentant une cicatrisation hépatique avancée.

Les actions de la société étaient en hausse de 4 % avant la clôture des marchés mercredi.