- La publication scientifique a revu les dernières données pharmacologiques non cliniques obtenues à partir de fibroblastes cutanés de patients atteints de MPS VI (in vitro) et d'un modèle de souris atteints de MPS VI (in vivo)
- Les résultats montrent qu'odiparcil est associé à une diminution de l'accumulation des glycosaminoglycanes (GAG), ainsi qu'à une augmentation de l'excrétion des GAG, et mettent en évidence sa distribution dans les tissus et organes touchés par la MPS VI
- Cette publication est conforme aux résultats positifs observés précédemment dans le développement clinique d'odiparcil pour le traitement de la MPS VI
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