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Pharnext annonce des résultats encourageants de l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A)
Boursorama06/01/2020 à 19:00

o Les résultats suggèrent une innocuité et une efficacité durables de PXT3003 chez les patients CMT1A après une durée totale de 25 mois d'étude clinique (étude de Phase 3 + étude d'extension en ouvert)
o Les patients CMT1A ont présenté une amélioration ou une stabilisation de la maladie, évaluées par le score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) durant l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert
Une conférence téléphonique en anglais se tiendra aujourd'hui à 22h30 CET (16h30 ET)
Une conférence téléphonique en français se tiendra le mardi 7 janvier à 10h00 CET (4h00 ET)

PARIS, France, le 6 janvier 2020 à 19h00 (CET) - Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), société biopharmaceutique pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle, annonce aujourd'hui des résultats encourageants de l'étude d'extension de Phase 3 en ouvert de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
Les données obtenues sur 185 patients inclus dans l'étude d'extension en ouvert d'une durée de 9 mois (PLEO-CMT-FU) sont cohérentes avec les résultats positifs d'innocuité et de tolérance précédemment obtenus dans l'étude de Phase 3 en double aveugle de 15 mois (PLEO-CMT). Les principales données d'efficacité d'une analyse préliminaire de l'étude ouverte PLEO-CMT-FU révèlent que :
o Les patients se sont améliorés sur leur score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)

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