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Les actions de Rocket Pharmaceuticals
RCKT.O ont bondi de 10 % vendredi avant la cloche après que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé sa thérapie génique pour un trouble immunitaire rare et souvent fatal chez les enfants, marquant ainsi le premier feu vert réglementaire pour un traitement de cette maladie.
L'agence a approuvé le médicament, Kresladi, pour le traitement du déficit sévère d'adhésion leucocytaire I, une maladie dans laquelle les globules blancs d'une personne ne peuvent pas atteindre correctement les sites d'infection, ce qui les rend extrêmement vulnérables aux infections graves.
Il n'existait jusqu'à présent aucun traitement approuvé par la FDA pour cette maladie. Environ 75 % des patients non traités meurent avant l'âge de deux ans, à moins qu'ils ne reçoivent une greffe de cellules souches.
Kresladi consiste à prélever les cellules souches sanguines du patient, à corriger génétiquement le gène défectueux, puis à réinjecter les cellules modifiées au patient dans le cadre d'un traitement unique.
La FDA a accordé une autorisation accélérée sur la base d'un critère de substitution mesurant l'amélioration de la fonction des cellules immunitaires.
Cette décision a été prise par Vinay Prasad, responsable des produits biologiques à la FDA, qui doit quitter l'agence à la fin du mois d'avril , et qui a déjà exprimé son scepticisme à l'égard des critères de substitution.
Mais M. Prasad a déclaré jeudi que la FDA "continuait à faire preuve d'une grande souplesse réglementaire" lors de l'examen des thérapies contre les maladies rares.
Andrew Tsai, analyste chez Jefferies, a déclaré que l'approbation de Kresladi "sécurise la plateforme globale de thérapie génique".
Selon lui, bien que le potentiel commercial du Kresladi soit limité, l'approbation est stratégiquement importante, Rocket ne devant poursuivre qu'une "stratégie de lancement minimale viable".
L'autorisation a été accordée sur la base d'un essai de stade précoce à intermédiaire qui a montré un taux de survie de 100 % à 12 mois après la perfusion, l'absence d'effets secondaires graves liés au traitement et une forte réduction des infections graves.
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