Le nouveau médicament de Sarepta contre la maladie de Duchenne surpasse le best-seller Exondys dans un essai clinique

information fournie par Reuters •29/01/2024 à 16:47

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(Ajoute mouvement d'action au paragraphe 5, commentaire d'analyste au paragraphe 6, événement indésirable au paragraphe 7) par Christy Santhosh

Sarepta Therapeutics SRPT.O a déclaré lundi que son nouveau médicament expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était beaucoup plus efficace pour augmenter les niveaux d'une protéine clé que son médicament phare Exondys 51.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique qui affecte environ un homme sur 3 500 dans le monde et la plupart des patients sont dépourvus de la protéine dystrophine qui maintient les muscles intacts.

Le médicament SRP-5051 et Exondys 51 appartiennent tous deux à une classe de thérapies par "saut d'exon", qui agissent en sautant des parties spécifiques des gènes, appelées exons, ce qui aide le corps à fabriquer des formes plus courtes de dystrophine. Les deux médicaments sont administrés à des patients spécifiques qui peuvent être traités en sautant l'exon 51.

Selon Sarepta, le nouveau médicament, administré toutes les quatre semaines, a permis de multiplier par plus de 12 l'expression de la dystrophine et par près de 25 le saut d'exon après 28 semaines, par rapport à l'administration hebdomadaire d'Exondys 51.

Les actions de la société étaient en hausse de 2 % dans les premiers échanges.

Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners, a déclaré que l'expression moyenne de la dystrophine de 5,17 % observée dans l'essai de phase intermédiaire avec le médicament dépassait la barre des 5 % fixée par la direction de la société, mais qu'elle soulevait des inquiétudes quant à son innocuité.

Sept événements indésirables graves ont été signalés au cours de l'essai mené auprès de 20 patients, dont quatre présentaient un faible taux de magnésium et trois un faible taux de potassium.

Exondys 51 était le produit le plus important de Sarepta, générant des revenus de 409,6 millions de dollars au cours des neuf premiers mois de 2023.

Le portefeuille de la société comprend également deux autres médicaments DMD, Vyondys et Amondys, qui sont utilisés pour traiter les patients en sautant l'exon 53 et 45, respectivement.

La société a également obtenu l'approbation accélérée de la Food and Drug Administration américaine en juin l'année dernière pour une thérapie génique destinée à traiter les enfants de quatre à cinq ans atteints de DMD. Elle attend actuellement l'approbation complète de cette thérapie.

Sur la base des résultats de l'essai du SRP-5051, Sarepta a demandé à rencontrer la FDA, ce qui devrait avoir lieu au cours du troisième trimestre 2024.