La FDA américaine retarde l'examen de deux médicaments dans le cadre d'un nouveau programme de bons d'achat en raison de problèmes de sécurité et d'efficacité

information fournie par Reuters •16/01/2026 à 00:22

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Les examens du Tzield, médicament de Sanofi contre le diabète, et de la bitopertine, médicament de Disc Medicine contre les troubles sanguins, sont au point mort

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Le Tzield a été repoussé après des rapports d'effets indésirables; la bitopertine a été retardée de deux semaines en raison de problèmes d'efficacité et d'abus

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La décision concernant la pilule amaigrissante d'Eli Lilly est attendue le 10 avril 2026

(Ajout d'un commentaire supplémentaire de Sanofi sur les caillots sanguins et les crises d'épilepsie au paragraphe 24) par Patrick Wingrove

La Food and Drug Administration (FDA) a retardé l'examen de deux médicaments choisis dans le cadre du nouveau programme accéléré de l'administration Trump après que des scientifiques de l'agence ont signalé des problèmes de sécurité et d'efficacité, y compris le décès d'un patient qui prenait l'un des médicaments, selon des documents internes consultés par Reuters.

Les examinateurs de la FDA ont repoussé de deux semaines l'examen du médicament expérimental de Disc Medicine IRON.O pour un trouble sanguin rare, suite à des préoccupations concernant les données des essais et le risque d'abus.

Ils ont également retardé de plus d'un mois l'examen du

SASY.PA Tzield du fabricant français de médicaments Sanofi pour le traitement du diabète de type 1 à un stade avancé, en raison de rapports d'effets indésirables, dont deux liés à des crises d'épilepsie et à la coagulation du sang, ainsi qu'un décès.

Dévoilé en juin, le programme de bons de priorité nationale du commissaire de la FDA promet des décisions en un ou deux mois pour un nombre limité de médicaments jugés essentiels pour la santé publique ou la sécurité nationale, ou s'ils sont fabriqués aux États-Unis ou proposés à bas prix. Cela permettrait de réduire de quatre à six mois le processus d'approbation prioritaire le plus rapide.

Ces retards n'ont pas été signalés précédemment.

Disc Medicine a refusé de commenter les détails de l'examen de la FDA. Un porte-parole de Sanofi a déclaré que l'évaluation du décès du patient était en cours et qu'aucune relation de cause à effet avec Tzield n'avait encore été établie, ajoutant que la société travaillait avec la FDA pour soutenir un examen approfondi et transparent.

Andrew Nixon, porte-parole du ministère américain de la santé et des services sociaux, a déclaré que la FDA ne commentait pas les demandes en cours d'examen, mais qu'elle laissait à ses divisions la possibilité d'ajuster les délais.

RETARDS DE DÉCISION POUR DEUX AUTRES MÉDICAMENTS

Deux autres médicaments destinés à bénéficier du programme d'examen accéléré ont également été repoussés de plusieurs semaines, voire plus, par rapport à la date butoir initiale. Une décision sur le zongertinib de Boehringer Ingelheim pour le cancer du poumon est actuellement attendue pour la mi-février, et la pilule amaigrissante d'Eli Lilly LLY.N est maintenant attendue pour le 10 avril , selon les documents.

Un porte-parole de Lilly a confirmé que l'approbation pourrait intervenir au cours du deuxième trimestre, sur la base des orientations actuelles de la FDA. Un porte-parole de Boehringer a déclaré qu'une décision était attendue dans un avenir proche, sans commenter le retard.

Les quatre médicaments font partie d'un groupe d'au moins sept médicaments du programme qui ont entamé leur processus d'approbation, selon les documents.

Depuis l'annonce des premiers médicaments sélectionnés en octobre, l'agence a déclaré que 18 médicaments bénéficieraient du traitement accéléré, dont deux de Merck MRK.N . La plupart des examens devraient commencer en 2026, deux autres étant prévus pour 2027 et 2028. Un seul médicament, un antibiotique générique, a été approuvé dans le cadre du programme jusqu'à présent.

Deux experts en réglementation ont déclaré que les retards de plusieurs médicaments, tels qu'ils leur ont été décrits par Reuters, étaient rassurants, car l'objectif d'un à deux mois du nouveau programme soulevait des questions quant à la rigueur des examens.

"C'est un très bon signe que la FDA, dans le cadre de ce programme, soit prête à dire: "Attendez, nous ne sommes pas vraiment sûrs que ce produit devrait être autorisé sur le marché"", a déclaré Holly Fernandez Lynch, professeur de politique de santé à l'université de Pennsylvanie.

Mme Lynch et d'autres ont déclaré qu'ils craignaient toujours que le programme ne politise l'examen des médicaments, étant donné que l'administration du président Donald Trump sélectionne les médicaments et que l'approbation revient à un groupe de hauts fonctionnaires de la FDA plutôt qu'à des examinateurs traditionnels.

Aaron Kesselheim, professeur de médecine à la Harvard Medical School, a déclaré que l'agence risquait de gaspiller des ressources en accordant des bons à des médicaments encore en phase de développement précoce, car leur potentiel et leur efficacité réels n'ont pas encore été évalués.

Selon M. Nixon, les entreprises ont jusqu'à deux ans pour soumettre leurs demandes après avoir reçu des bons.

PROBLÈMES DE SÉCURITÉ ET D'EFFICACITÉ

Des documents internes montrent que les examinateurs de la FDA avaient fixé au 21 novembre 2025 la date de la décision concernant la demande de Sanofi d'étendre l'utilisation du Tzield à de nouveaux patients.

Dans un document consulté par Reuters, la FDA indique que son action sur le Tzield a été retardée en raison de ce qu'elle considère comme un décès lié au traitement. La base de données publique des effets indésirables de l'agence ne mentionne qu'un rapport de septembre 2025 concernant un homme de 30 ans qui a souffert d'une crise d'épilepsie et d'autres effets indésirables.

La FDA a refusé de fournir plus d'informations sur ce décès.

Les régulateurs ont également demandé à Sanofi plus de détails sur plusieurs effets secondaires graves survenus après le lancement du médicament, qu'ils jugeaient possiblement liés au médicament, dont une crise d'épilepsie en décembre 2024 et un épisode de coagulation sanguine en mai dernier, selon les documents.

Un porte-parole de Sanofi a déclaré que la coagulation sanguine et les crises d'épilepsie n'avaient pas de lien de cause à effet connu avec le Tzield, d'après l'évaluation de la base de données de sécurité de la société. Sanofi évalue rigoureusement tout rapport d'événement indésirable grave et continue de travailler en étroite collaboration avec la FDA sur la demande d'autorisation élargie de Tzield, a-t-il ajouté.

L'agence a également prolongé jusqu'au 10 février sa procédure d'approbation accélérée de la bitopertine de Disc Medicine, développée pour les patients dont les troubles sanguins les rendent extrêmement sensibles à la lumière du soleil.

Ce report fait suite aux préoccupations de l'agence concernant la question de savoir si le temps passé au soleil sans douleur - un objectif secondaire utilisé dans les essais cliniques - était une mesure statistiquement solide de l'efficacité, ou si d'autres données pouvaient encore justifier l'approbation en montrant que le médicament était susceptible de fonctionner sur la base de biomarqueurs, comme le montrent les documents.

Le personnel de la FDA chargé de la classification des médicaments susceptibles de faire l'objet d'abus ou de créer une dépendance a également examiné si la bitopertine présentait des risques d'abus, selon les documents.

Reuters n'a pas pu confirmer les détails du potentiel d'abus de la bitopertine, qui pourrait conduire à des restrictions sur le médicament.

Le directeur général de Disc, John Quisel, a déclaré dans une interview que les données relatives à la bitopertine mettaient en évidence un solide profil de sécurité et de multiples avantages médicaux. Il a cité une forte baisse du métabolite toxique à l'origine de la maladie - l'objectif principal de deux essais en phase intermédiaire - et des réactions phototoxiques.

"Nous sommes très satisfaits de nos données et de leur potentiel", a déclaré M. Quisel, "mais l'approbation finale est bien sûr laissée à l'appréciation de la FDA."