(Correction du paragraphe 9 de l'article du 21 décembre pour supprimer la référence à la fréquence de dosage de Wainua, qui indique à tort que le médicament nécessite moins de dosage que l'Amvuttra d'Alnylam) par Mariam Sunny et Puyaan Singh
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé jeudi le médicament de Ionis Pharmaceuticals IONS.O et de son partenaire AstraZeneca
AZN.L pour traiter les lésions nerveuses causées par une maladie rare dont l'issue est fatale.
Le médicament, commercialisé sous le nom de Wainua, est approuvé pour les patients atteints de polyneuropathie ou de lésions nerveuses causées par l'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR-PN), qui touche environ 40 000 patients dans le monde.
L'amylose à transthyrétine est une maladie progressive caractérisée par l'accumulation de dépôts de protéines anormales dans les organes et les tissus du corps.
Selon AstraZeneca, la maladie provoque des lésions des nerfs à l'extérieur du cerveau et de la moelle épinière et peut être fatale en l'espace d'une décennie si elle n'est pas traitée.
Wainua doit être administré une fois par mois à domicile par une injection sous la peau. Il utilise une technologie plus récente qu'un médicament plus ancien de Ionis et est conçu pour cibler le foie, où la protéine est produite.
Brett Monia, directeur général d'Ionis, a déclaré que la société estime que seuls 20 % des patients souffrant d'ATTR-PN sont sous traitement.
"C'est un marché où plusieurs acteurs peuvent avoir beaucoup de succès", a-t-il ajouté.
Myles Minter, analyste chez William Blair, estime les ventes mondiales maximales à environ 750 millions de dollars pour le seul traitement de l'ATTR-PN.
Les thérapies déjà approuvées comprennent les thérapies Amvuttra et Onpattro d'Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O , ainsi que Tegsedi d'Ionis.
"Nous nous attendons toujours à ce qu'Alnylam conserve le leadership sur ce marché, mais avec AstraZeneca comme partenaire de collaboration mondial et un produit auto-administré plus pratique, nous pensons que Ionis a une bonne position", a écrit Karen Andersen, analyste chez Morningstar, dans une note précédant l'approbation.
Ionis et AstraZeneca testent également ce médicament pour traiter d'autres formes de la maladie qui peuvent conduire à une cardiomyopathie, une maladie du muscle cardiaque.
Les analystes s'attendent à ce que les ventes totales maximales se situent entre 3,5 et 7 milliards de dollars si le médicament obtient une autorisation élargie pour le traitement de la cardiomyopathie.
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