((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de détails sur les prix au paragraphe 6) par Sneha S K et Kamal Choudhury
La Food and Drug Administration américaine a approuvé mardi la thérapie génique d'Abeona Therapeutics ABEO.O pour une maladie rare de la peau.
La thérapie génique, appelée Zevaskyn, est approuvée pour traiter les patients adultes et pédiatriques atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive.
Les patients atteints de cette maladie ont une peau extrêmement fragile, avec des cloques et des déchirures formant de grandes blessures sur tout le corps, qui sont difficiles à guérir et peuvent rester ouvertes pendant des années.
La maladie résulte d'une anomalie du gène COL7A1, qui empêche la production d'un type crucial de collagène responsable de l'ancrage des couches supérieures et inférieures de la peau.
Le traitement standard actuel consiste en des soins quotidiens des plaies et des bandages de protection.
Le traitement devrait être disponible au troisième trimestre 2025 dans des centres de traitement spécifiques et aura un prix de catalogue de 3,1 millions de dollars, a déclaré Abeona.
La société s'attend à ce que 10 à 14 patients soient traités avec Zevaskyn cette année.
Zevaskyn, connu sous le nom chimique de pz-cel, agit en ajoutant des gènes COL7A1 sains aux cellules de la peau du patient et en les transplantant au patient par le biais d'une greffe de peau pour guérir les plaies importantes et chroniques.
L'approbation de la FDA s'appuie sur des données issues d'études de stade précoce à moyen et de stade avancé, dans lesquelles la thérapie a montré une guérison significative des plaies et une réduction de la douleur après le traitement.
Les options de traitement actuelles comprennent le KRYS.O Vyjuvek de Krystal Biotech, approuvé en 2023, qui est utilisé pour traiter les plaies de plus petite taille. L'année dernière, Vyjuvek a généré un chiffre d'affaires de 290,5 millions de dollars.
Le fait que les patients puissent utiliser Vyjuvek et pz-cell en même temps contribuera à traiter la maladie plus efficacement et "à la rendre chronique mais vivable", a déclaré Brett Kopelan, directeur exécutif de Debra of America, une organisation à but non lucratif d'aide aux patients.
Maury Raycroft, analyste chez Jefferies, estime que les ventes maximales du traitement, après paiement des redevances, atteindront 427 millions de dollars d'ici à 2034.
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