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Des résultats positifs dans la maladie de Gaucher pour Sanofi
information fournie par Zonebourse 02/02/2026 à 07:42

Sanofi annonce que son venglustat a atteint le critère d'évaluation principal et 3 des 4 critères d'évaluation secondaires clés chez les patients présentant des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), dans son étude LEAP2MONO.

Dans cette étude de phase 3, le venglustat, administré par voie orale une fois par jour, a démontré une efficacité cliniquement significative chez les patients (adultes et pédiatriques de 12 ans et plus) atteints de cette maladie lysosomale rare.

Le venglustat a démontré sa supériorité par rapport à l'enzymothérapie substitutive pour traiter les symptômes neurologiques de la GD3, pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé. Il a également été globalement bien toléré.

Les résultats détaillés seront présentés cette semaine au 22e WORLDSymposium annuel comme données de recherche de dernière minute. Sanofi procèdera à des soumissions réglementaires à l'échelle mondiale pour la MG3.

Dans l'étude de phase 3 PERIDOT sur la maladie de Fabry, le venglustat n'a pas démontré de supériorité sur le critère d'évaluation principal rapporté par les patients et une étude de phase 3 supplémentaire, CARAT, est en cours.

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