((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
BioMarin Pharmaceutical BMRN.O a déclaré lundi qu'elle envisageait de céder sa thérapie génique, un produit dont on attendait qu'il devienne un traitement à succès pour un type de trouble rare de la coagulation.
La société a déclaré qu'elle étudiait les possibilités d'octroi de licences pour la thérapie, Roctavian, et qu'elle la retirerait de son portefeuille. BioMarin continuera à commercialiser le traitement aux États-Unis, en Allemagne et en Italie.
Roctavian a été approuvé aux États-Unis en 2023 pour traiter les adultes atteints d'hémophilie A sévère, une maladie génétique rare où le sang ne coagule pas correctement parce que le corps manque d'une protéine appelée facteur VIII.
Mais le lancement a été difficile en raison de l'éligibilité limitée des patients, de la lenteur du remboursement et du prix élevé de 2,9 millions de dollars. Le traitement n'a généré que 3,5 millions de dollars de ventes en 2023 et environ 26 millions de dollars en 2024.
BioMarin avait initialement prévu que Roctavian rapporterait entre 100 et 200 millions de dollars en 2023, mais a ensuite réduit cette prévision à 50 à 100 millions de dollars, et finalement à moins de 10 millions de dollars.
Ces faibles performances ont attiré l'attention de l'investisseur activiste Elliott Investment Management, qui a pris une participation de plus d'un milliard de dollars dans la société en novembre 2023, selon un rapport de Reuters.
Elliott a conclu un accord avec BioMarin pour nommer trois nouveaux administrateurs indépendants et former un comité d'examen stratégique chargé d'évaluer les activités de la société.
BioMarin a déclaré qu'elle se concentrerait désormais sur ses unités commerciales les plus rentables, notamment les thérapies enzymatiques et les affections du squelette.
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