Le traitement de la dystrophie musculaire de Sarepta n'atteint pas son objectif principal lors d'un essai de phase avancée

information fournie par Reuters •30/10/2023 à 22:38

(Ajoute des détails du communiqué et des informations générales)

La thérapie génique de Sarepta Therapeutics SRPT.O pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire progressive , n'a pas atteint l'objectif principal d'un essai de phase avancée lorsqu'elle a été testée sur des patients âgés de 4 à 7 ans, a déclaré la société lundi.

La thérapie n'a pas atteint la signification statistique dans le score d'évaluation total d'une mesure pour tester la fonction motrice par rapport aux patients traités par placebo après 52 semaines.

La thérapie génique est la première du genre pour la DMD, une maladie héréditaire qui touche presque toujours les jeunes garçons. Ses patients survivent rarement au-delà de la trentaine.

La thérapie, connue sous le nom d'Elevidys, a reçu en juin une autorisation accélérée de la part de l'autorité de réglementation sanitaire américaine pour les enfants âgés de 4 à 5 ans qui peuvent marcher, alors que la demande initiale de l'entreprise visait à obtenir une autorisation pour tous les patients atteints de DMD qui peuvent marcher.

La société a déclaré que le traitement avait atteint tous les objectifs secondaires de l'étude avec des résultats statistiquement significatifs et qu'aucun nouveau signal de sécurité n'avait été observé.

Sarepta a déclaré qu'elle prévoyait de demander à la Food and Drug Administration des États-Unis une mise à jour pour l'utilisation élargie du traitement dans d'autres groupes d'âge, sur la base des résultats de l'essai.

Elevidys, un traitement unique, devrait changer la façon dont les patients atteints de DMD sont traités, car les thérapies actuelles nécessitent une utilisation régulière.

Les options actuelles pour les patients atteints de DMD sont limitées. Sur les quatre nouvelles thérapies "à saut d'exon" - destinées à un groupe plus restreint de patients présentant des mutations génétiques spécifiques - trois sont proposées par Sarepta.

Ils nécessitent des perfusions hebdomadaires et agissent en sautant des parties spécifiques des gènes, appelées exons, dans le but de permettre à l'organisme de former des formes plus courtes de la protéine dystrophine

Roche a acquis les droits commerciaux d'Elevidys en dehors des États-Unis dans le cadre d'un accord conclu en 2019. Sarepta reste responsable du développement clinique, mais partage les coûts avec Roche.