La FDA américaine approuve le médicament de BridgeBio pour une maladie cardiaque rare

information fournie par Reuters •23/11/2024 à 02:48

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(Ajout d'éléments de contexte aux paragraphes 6 à 15)

La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament de BridgeBio BBIO.O pour une maladie cardiaque rare et mortelle, a déclaré la société vendredi, ce qui en fait le premier nouveau traitement sur un marché dominé par le Vyndaqel, le produit phare de Pfizer

PFE.N .

Le médicament oral, connu sous le nom d'Attruby, a été approuvé pour traiter les patients adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), dans laquelle des protéines de transthyrétine défectueuses s'accumulent dans le cœur et peuvent entraîner une défaillance de l'organe.

BridgeBio prévoit de fixer le prix du traitement à 18 759,12 dollars pour un approvisionnement de 28 jours. Le Vyndaqel de Pfizer est vendu au prix catalogue de 225 000 dollars par an pour une dose quotidienne recommandée de 80 milligrammes.

L'ATTR-CM entraîne des difficultés pour le cœur à pomper le sang vers d'autres parties du corps et provoque sa défaillance s'il n'est pas traité. Elle touche plus de 120 000 adultes aux États-Unis, selon l'Institute for Clinical and Economic Review, un organisme de recherche à but non lucratif.

Les gélules de tafamidis de Pfizer PFE.N , vendues sous les noms de Vyndaqel et Vyndamax, ont été approuvées en 2019 et ont généré des ventes de 3,32 milliards de dollars en 2023.

La demande de BridgeBio pour Attruby, également connu sous le nom d'acoramidis, était basée sur les données d'une étude de stade avancé portant sur 632 patients, dans laquelle il améliorait de manière significative la survie et réduisait la fréquence des hospitalisations liées aux maladies cardiaques après 30 mois de traitement.

Mais le médicament n'a pas donné de résultats statistiquement significatifs sur un objectif secondaire mesurant le nombre de décès, toutes causes confondues, entre les groupes traités et les groupes placebo au 30e mois.

Le tafamidis et l'acoramidis sont conçus pour stabiliser les protéines défectueuses, contrairement à un médicament d'Alnylam Pharmaceuticals qui agit en réduisant la production de la protéine. Le vutrisiran d'Alnylam est approuvé pour le traitement des lésions nerveuses liées à la maladie.

BridgeBio a conclu un partenariat avec Bayer pour commercialiser le médicament en Europe, où il fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire. La société a également conclu un partenariat avec Alexion, la filiale d'AstraZeneca AZN.L , pour la commercialisation du médicament au Japon.

La version à plus faible dose du tafamidis de Pfizer, vendue sous la marque Vyndamax, a une posologie recommandée de 61 milligrammes à prendre une fois par jour en une seule gélule.

Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital, s'attend à ce que l'adoption de l'acoramidis soit limitée, étant donné qu'il "va à l'encontre d'un médicament très établi" et qu'il doit être administré deux fois par jour, alors que les gélules de Pfizer ne le sont qu'une fois par jour.

M. Biliouris s'attend à ce que l'acoramidis génère des ventes mondiales de 2,5 milliards de dollars à son apogée en 2035. Le médicament de Pfizer a enregistré des ventes mondiales de 3,32 milliards de dollars en 2023.

Selon Greg Harrison, analyste à la Banque Scotia, l'Acoramidis sera probablement surtout utilisé par les patients nouvellement diagnostiqués, du moins dans un premier temps, ajoutant que le fait d'indiquer sur l'étiquette les bénéfices en termes de mortalité rendrait le médicament plus compétitif.

"Il est préférable pour la communauté des patients d'avoir plus d'options", a déclaré M. Harrison. "Cela permet de sensibiliser les gens et d'améliorer les taux de diagnostic

BridgeBio n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire sur la date de lancement d'Attruby aux États-Unis.