La FDA américaine approuve la thérapie génique de PTC Therapeutics pour une maladie très rare

information fournie par Reuters •14/11/2024 à 00:35

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajout des estimations des analystes au paragraphe 4 et du contexte aux paragraphes 7 et 8) par Sriparna Roy et Leroy Leo

La Food and Drug Administration américaine a approuvé la thérapie génique de PTC Therapeutics

PTCT.O pour traiter une déficience enzymatique potentiellement mortelle, a déclaré la société mercredi, ce qui a fait grimper ses actions d'environ 2 % dans les échanges après bourse.

La thérapie, vendue sous le nom de Kebilidi, est un traitement unique pour les enfants et les adultes atteints d'une maladie héréditaire très rare appelée déficit en décarboxylase de l'acide aminé aromatique (AADC).

On estime que cette maladie touche moins de 1 000 personnes aux États-Unis, selon les données de l'Institut national de la santé (National Institutes of Health).

Les analystes de William Blair s'attendent à ce que la thérapie génique génère des recettes maximales de 273,4 millions de dollars en 2026, selon une note de la maison de courtage datant du mois de mai.

Jusqu'à présent, il n'existe aucun traitement approuvé aux États-Unis pour cette maladie, et les médecins traitent souvent les patients avec une variété de médicaments, y compris ceux qui activent les récepteurs de la dopamine dans le cerveau.

Kebilidi est administré dans le putamen - une partie du cerveau impliquée dans l'apprentissage, le contrôle moteur et la parole - et est conçu pour utiliser un virus modifié afin de transporter le gène AADC dans les cellules nerveuses. Cela leur permet de produire l'enzyme AADC manquante qui peut aider à produire de la dopamine et à traiter la maladie.

Dans trois très petites études portant sur un total de 28 patients , la thérapie a contribué à améliorer leur capacité à contrôler les mouvements de leur tête et à s'asseoir sans aide deux ans après le traitement.

La thérapie génique de PTC Therapeutics est déjà approuvée dans l'Union européenne, en Grande-Bretagne et en Israël.

Le fabricant obtiendra également le bon d'examen prioritaire de la FDA, qui permet à un développeur de médicaments d'accélérer le processus d'examen de son produit même s'il ne répond pas aux exigences de l'agence.

Ce bon est transférable. La société a déclaré qu'elle prévoyait de monétiser ce bon.