Ultragenyx progresse grâce à une thérapie génique qui s'avère bénéfique à long terme pour le traitement d'une maladie cérébrale infantile rare

information fournie par Reuters •03/02/2026 à 14:44

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

3 février - ** Les actions du fabricant de médicaments Ultragenyx RARE.O augmentent de 4 % à 25,75 $ dans les échanges avant bourse ** La société affirme que sa thérapie génique expérimentale aide les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A - une maladie rare qui endommage rapidement le cerveau - à conserver des capacités clés pendant plus de huit ans

** Le syndrome de Sanfilippo de type A survient lorsque l'organisme ne peut pas décomposer certaines substances, ce qui entraîne un grave déclin du cerveau; la plupart des enfants meurent à l'adolescence, selon la société ** Selon Co, les enfants traités ont conservé des compétences telles que la marche, la communication et l'alimentation autonome, alors que la plupart des enfants non traités perdent ces capacités à un stade précoce

** Le traitement de Co, l'UX111, est administré en une seule perfusion; l'effet secondaire le plus courant est une augmentation temporaire des enzymes hépatiques

** RARE soumet à nouveau une demande d'approbation accélérée auprès de la FDA; la décision est attendue pour le troisième trimestre 2026, selon la société

** Les actions ont baissé de ~45% en 2025