Le médicament d'Ultragenyx destiné au traitement d'une maladie rare échoue lors d'un essai clinique de phase avancée ; le cours de l'action s'effondre

information fournie par Reuters •03/09/2026 à 00:15

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(Mise à jour des cours boursiers, ajout de précisions tout au long du texte et d'une citation d'analyste aux paragraphes 5 et 6)

par Christy Santhosh

Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a annoncé mercredi que son médicament expérimental destiné à traiter un trouble neurodéveloppemental génétique rare n’avait pas atteint son objectif principal lors d’un essai clinique de phase avancée, ce qui a entraîné une chute de 45 % de son cours en bourse après la clôture.

Ce médicament, l’apazunersen, a été testé dans le cadre d’un traitement contre le syndrome d’Angelman, une affection qui touche le système nerveux et entrave le développement cérébral normal chez l’enfant.

Au cours de l’essai, le médicament n’a pas montré d’amélioration significative lors d’un test évaluant les capacités cognitives et de raisonnement non verbal de jeunes enfants, ni lors d’une évaluation globale de la réponse dans plusieurs domaines du développement.

Il n’y a pas eu de différences entre le groupe traité et le groupe témoin susceptibles de confirmer l’efficacité du médicament, a déclaré la société, ajoutant qu’elle allait évaluer le programme apazunersen à la lumière de ces résultats et prendre une décision quant à son avenir.

Sami Corwin, analyste chez William Blair, a déclaré que les résultats de cet essai avaient des implications négatives pour l’autre étude de la société, Aurora, qui teste l’apazunersen chez des patients atteints du syndrome d’Angelman présentant d’autres génotypes.

“Nous pensons que même si l’étude Aurora atteint son critère d’évaluation principal, la commercialisation s’avérera difficile compte tenu de la taille limitée de la population cible”, a déclaré M. Corwin.

Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé pour le syndrome d’Angelman. Les soins visent principalement à contrôler les crises épileptiques, à améliorer le sommeil, à favoriser la communication et le développement, ainsi qu’à prendre en charge les troubles moteurs, l’alimentation et d’autres complications médicales.

Cette affection touche environ 1 naissance vivante sur 15 000. Elle est généralement causée par une perte de fonction du gène UBE3A situé sur le 15e chromosome, plus précisément la copie héritée de la mère.

Le mois dernier, la thérapie génique de la société, Genglycos, a été la première à recevoir l’autorisation de la Food and Drug Administration américaine pour traiter une maladie métabolique rare appelée maladie de Von Gierke.