La thérapie génique d'Ultragenyx obtient la première autorisation de la FDA pour le traitement d'une maladie métabolique rare

information fournie par Reuters •20/08/2026 à 00:35

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout du prix et de la disponibilité au paragraphe 7) par Sneha S K et Padmanabhan Ananthan

Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a annoncé mercredi que sa thérapie génique était la première à recevoir l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement d'une maladie métabolique rare, ce qui a fait grimper son cours de 7,5 % dans les échanges après la clôture.

Le médicament, commercialisé sous le nom de Genglycos, a été approuvé pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa), également connue sous le nom de maladie de Von Gierke, chez les adultes et les enfants.

Il s’agit d’une maladie génétique ultra-rare causée par un déficit en une enzyme qui aide à libérer le glucose du foie dans la circulation sanguine. La GSDIa touche entre 1 500 et 2 500 patients aux États-Unis, selon les estimations de la société.

Ce déficit réduit la capacité du foie à contrôler le taux de glucose et est associé à une hypoglycémie potentiellement mortelle.

La prise en charge quotidienne de cette affection nécessite un traitement rigoureux à base d’amidon de maïs brut, utilisé comme traitement de substitution glucidique par voie orale.

Le Genglycos d’Ultragenyx s’attaque à la cause sous-jacente de la maladie en favorisant la dégradation normale du glycogène pour produire du glucose, ce qui contribue à réguler la glycémie et à réduire la dépendance à la fécule de maïs.

Genglycos sera commercialisé aux États-Unis au prix catalogue de 2,7 millions de dollars par patient et sera disponible dans les centres de traitement agréés d’ici 30 à 60 jours, a indiqué la société.

L’autorisation de l’organisme de réglementation repose sur un essai clinique de phase avancée d’une durée de 48 semaines, qui a montré que les patients traités par Genglycos présentaient une réduction de leurs besoins en amidon de maïs par rapport au groupe placebo.

La réduction de la consommation de fécule de maïs constitue toutefois un critère d’évaluation indirect, et le fabricant doit mener des essais cliniques supplémentaires pour confirmer l’efficacité de Genglycos, a précisé la FDA.

La société a indiqué avoir accepté de fournir des données cliniques sur la sécurité et l’efficacité recueillies auprès des patients sur une période de deux ans.

Plusieurs traitements expérimentaux contre la GSDIa sont également en cours de développement, notamment ceux de Moderna

MRNA.O et de Beam Therapeutics BEAM.O , bien que ces candidats en soient encore aux premiers stades des essais cliniques.