La FDA refuse d'approuver la thérapie génique d'Ultragenyx pour une maladie génétique rare

information fournie par Reuters •12/07/2025 à 00:11

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute l'évolution de l'action au paragraphe 2, le commentaire de l'analyste au paragraphe 5, des détails sur la thérapie et l'essai tout au long de l'étude)

La Food and Drug Administration américaine a refusé d'approuver la thérapie génique expérimentale d'Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O pour traiter une maladie héréditaire rare, citant des problèmes de fabrication, a déclaré la société vendredi.

Les actions de la société biopharmaceutique californienne ont chuté de 5,4 % dans les échanges prolongés.

Dans sa "complete response letter", la FDA a demandé des informations supplémentaires sur les processus de production et les installations de la société. La décision du régulateur intervient plus d'un mois avant la date d'action précédemment annoncée, à savoir le 18 août.

Les observations de l'agence, relatives aux installations et aux processus, peuvent être traitées et ne sont pas directement liées à la qualité de la thérapie, a déclaré Ultragenyx, ajoutant que de nombreux problèmes ont déjà été résolus.

"Il semble qu'il s'agisse d'un ralentissement vers l'approbation, plutôt que d'un obstacle", a déclaré Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners, dans une note à l'intention des clients.

La thérapie, UX111, a été mise au point pour traiter un type courant de syndrome de Sanfilippo - un groupe de maladies génétiques qui se déclarent dans la petite enfance et provoquent de graves lésions cérébrales et une mort prématurée.

Le traitement consiste à gérer les symptômes, car il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour modifier la maladie.

Ultragenyx a déclaré que la FDA n'a pas mentionné de problèmes d'examen liés aux données cliniques soumises dans le cadre de la demande de mise sur le marché.

La demande de la société pour l'UX111 était basée sur des données d'essais qui montraient que la thérapie génique réduisait de manière significative l'accumulation de substances toxiques dans le cerveau et améliorait les capacités cognitives et de communication chez les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A.

L'entreprise prévoit de soumettre à nouveau des données cliniques actualisées provenant de patients actuels après avoir répondu aux préoccupations de la FDA. Un nouvel examen pourrait prendre jusqu'à six mois après le dépôt de la demande révisée.

Ultragenyx a acquis les droits mondiaux de la thérapie auprès d'Abeona Therapeutics ABEO.O par le biais d'un accord de licence exclusif en 2022.