Une désignation de médicament orphelin dans la DAAT pour Sanofi information fournie par Zonebourse 17/12/2025 à 08:43
Sanofi
indique que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'efdoralprine alfa, pour le traitement potentiel de l'emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT).
Ce traitement recombinant de restauration expérimental a récemment satisfait à tous les critères d'évaluation principaux et secondaires clés dans l'étude comparative de phase 2 ElevAATe, par rapport à un traitement standard dérivé du plasma.
La désignation de médicament orphelin est destinée à de nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes et n'affectant pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE.
L'efdoralprine alfa est actuellement en développement clinique. Sanofi prévoit de présenter les données lors d'une réunion médicale à venir et de discuter avec les autorités réglementaires mondiales des étapes suivantes appropriées.
Ce traitement recombinant de restauration expérimental a récemment satisfait à tous les critères d'évaluation principaux et secondaires clés dans l'étude comparative de phase 2 ElevAATe, par rapport à un traitement standard dérivé du plasma.
La désignation de médicament orphelin est destinée à de nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes et n'affectant pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE.
L'efdoralprine alfa est actuellement en développement clinique. Sanofi prévoit de présenter les données lors d'une réunion médicale à venir et de discuter avec les autorités réglementaires mondiales des étapes suivantes appropriées.