Un représentant de la FDA qualifie d'échec le traitement d'UniQure contre la maladie de Huntington

information fournie par Reuters •06/03/2026 à 03:16

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* Un représentant de la FDA qualifie le traitement d'UniQure de "produit raté"

* La FDA déclare que la conception de l'étude n'est pas appropriée pour la maladie de Huntington

* Les actions réduisent leurs gains

(Ajout d'une déclaration de l'entreprise; paragraphes 4-6) par Michael Erman et Puyaan Singh

Un haut responsable de la FDA a qualifié le traitement expérimental d'UniQure UQ1.F pour la maladie de Huntington de "produit raté" lors d'une conférence téléphonique avec les médias jeudi, jetant un nouveau doute sur les perspectives de la thérapie génique.

Le fabricant néerlandais de médicaments a déclaré lundi que la Food and Drug Administration américaine avait demandé une nouvelle étude pour soutenir l'approbation de sa thérapie génique pour la maladie neurodégénérative rare et héréditaire, et avait rejeté son essai le plus récent parce qu'il n'incluait pas de participants ayant reçu un placebo.

Le responsable de la FDA, qui s'est exprimé sous le couvert de l'anonymat, a déclaré qu'un essai mené par la société il y a plusieurs années avec un placebo "s'est révélé négatif comme une pierre. Nous sommes en présence d'un produit qui a échoué"

UniQure a déclaré dans un communiqué qu'elle était "confiante dans la solidité des données" soumises à la FDA.

"Les récentes déclarations faites par des sources anonymes de la FDA à la presse ont été très irrégulières, sans précédent, et sont incomplètes ou entièrement incorrectes. Nous ne pensons pas qu'elles reflètent une lecture juste et fidèle des documents que nous avons soumis ou de ceux que nous avons reçus de l'agence", a déclaré UniQure.

UniQure a ajouté qu'elle était "prête à aller de l'avant" et qu'elle restait déterminée à s'engager directement auprès des autorités de régulation.

Cet appel fait suite aux critiques formulées par UniQure et les groupes de défense des patients à l'encontre de la demande de la FDA.

Le responsable a également accusé UniQure de faire une "comparaison déformée ou manipulée" dans la manière dont elle a présenté les données relatives au traitement.

Les actions de la société cotée en bourse aux États-Unis ont augmenté de 19 % à 10,75 dollars en fin d'après-midi.

COMPARAISON INACCEPTABLE

La maladie de Huntington se caractérise par une dégénérescence des cellules nerveuses dans certaines zones du cerveau qui provoque des mouvements incontrôlés, des problèmes d'équilibre, une perte des facultés intellectuelles et des troubles émotionnels. Elle peut finir par rendre une personne incapable de marcher, de parler ou d'avaler, et conduit généralement à la mort 10 à 30 ans après l'apparition des symptômes.

En septembre, UniQure a déclaré que ses études montraient une amélioration statistiquement significative du ralentissement de la progression de la maladie après trois ans de 75 %, sur la base d'une échelle d'évaluation clinique, par rapport à des patients provenant d'un ensemble de données externes sur les patients atteints de la maladie de Huntington.

Le représentant de la FDA a déclaré qu'une telle comparaison n'était pas acceptable et que l'agence n'avait "jamais accepté en 25 ans" une telle conception d'essai pour les thérapies de la maladie de Huntington.

"Nous ne contestons pas l'affirmation selon laquelle le traitement est 75 % meilleur que celui de ces personnes. Ce que la FDA conteste, c'est que ces personnes constituent un comparateur équitable", a déclaré le fonctionnaire.

Les groupes de défense des patients, qui peuvent être de fervents défenseurs des traitements pour les maladies rares et qui s'opposent souvent aux autorités de réglementation, ont pris part au débat.

La Huntington's Disease Society of America a déclaré qu'un nouvel essai prolongé pourrait imposer des coûts importants aux patients atteints d'une maladie à évolution rapide.

Pour les patients atteints de la maladie de Huntington, une période de deux ans passée dans le groupe témoin d'une étude "n'est pas une fenêtre d'observation "neutre", c'est une période de neurodégénérescence active et irréversible", a déclaré l'association.

Lorsqu'un participant au groupe témoin de l'étude reçoit finalement le traitement, "il peut avoir dépassé la fenêtre thérapeutique où un traitement aurait pu préserver au mieux sa qualité de vie", a ajouté l'organisation.

L'organisation a refusé de répondre directement aux commentaires du représentant de la FDA.