Un médicament d'Agios Pharmaceuticals contre les troubles sanguins obtient des résultats positifs dans une étude de stade avancé

information fournie par Reuters •03/06/2024 à 12:57

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(Ajout de détails aux paragraphes 2 et 4)

Agios Pharmaceuticals AGIO.O a déclaré lundi que son traitement expérimental pour une maladie héréditaire du sang avait atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée.

Le médicament candidat, le mitapivat, a réduit de manière significative le besoin de transfusion sanguine chez les patients adultes atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie dépendante de la transfusion.

La thalassémie est une maladie héréditaire du sang qui affecte la capacité de l'organisme à produire de l'hémoglobine et des globules rouges sains.

La société prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché pour le mitapivat chez les patients atteints de thalassémie alpha ou bêta, indépendamment des besoins de transfusion, à l'organisme de réglementation sanitaire américain d'ici la fin de l'année.