Un groupe de pédiatres américains recommande de ne pas utiliser systématiquement un médicament contre l'autisme

information fournie par Reuters •31/10/2025 à 12:30

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Les médecins affirment que les preuves manquent pour prescrire le médicament à grande échelle

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Les lacunes dans les données laissent les médecins perplexes quant au dosage et à l'innocuité, selon un expert

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Le groupe préconise une prise de décision partagée et une attention particulière à la sécurité

par Julie Steenhuysen

L'Académie américaine de pédiatrie a déclaré vendredi qu'elle ne recommandait pas l'utilisation systématique de la leucovorine - une forme de vitamine B9 - chez les enfants autistes, citant le manque de preuves sur les avantages et les risques du traitement pour soutenir une utilisation généralisée dans cette population.

Cette annonce fait suite à un afflux de demandes de parents désireux d'essayer le traitement après que les autorités sanitaires américaines ont vanté les mérites de ce médicament vieux de plusieurs décennies lors d'une conférence de presse de la Maison Blanche, le 22 septembre , consacrée aux causes et aux traitements de l'autisme.

Le médicament générique, développé à l'origine par GSK

GSK.L , est une forme d'acide folinique actuellement utilisée chez les personnes suivant une chimiothérapie, mais qui peut être prescrite pour d'autres usages.

La FDA a indiqué qu'elle avait entamé le processus d'approbation du médicament pour les personnes atteintes d'une maladie génétique rare appelée déficience cérébrale en folates, qui peut provoquer des symptômes semblables à ceux de l'autisme, sur la base d'une analyse des données publiées sur une quarantaine de cas montrant un bénéfice.

L'agence a également mentionné l'utilisation potentielle du traitement chez les personnes autistes, mais a averti que les données disponibles pour cette population étaient limitées et a déclaré que des études supplémentaires étaient nécessaires pour évaluer sa sécurité et son efficacité.

La Dre Kristin Sohl, spécialiste de l'autisme à l'université du Missouri, qui a participé à l'élaboration du guide, a déclaré que si la FDA a l'intention d'approuver la leucovorine pour une maladie neurologique rare, il existe "des preuves très limitées" de son utilisation dans l'autisme, ce qui a conduit l'AAP à déconseiller une recommandation générale en faveur de son utilisation.

Mme Sohl a déclaré que l' objectif de l'AAP était d'aider les pédiatres à parler avec les parents des preuves qui sous-tendent le traitement et d'encourager la prise de décision partagée, mais elle a reconnu qu'il y avait beaucoup d'inconnues.

"Nous ne savons pas pour qui ce médicament est censé fonctionner. Nous ne savons pas s'il est sûr. Nous ne savons pas par quelle dose commencer", a-t-elle déclaré.

"Si ce médicament peut contribuer au développement d'un enfant autiste, c'est une excellente chose, mais nous ne voulons pas non plus simplement essayer n'importe quoi sur quelqu'un parce que nous ne savons pas quoi faire d'autre", a-t-elle ajouté.

Si un praticien décide de prescrire de la leucovorine pour l'autisme, le groupe recommande aux cliniciens de donner la priorité à la réduction du risque de préjudice et à la surveillance étroite des effets secondaires nocifs.

Mme Sohl a indiqué qu'elle a été confrontée à de nombreuses demandes de traitement dans sa propre pratique depuis l'annonce, et qu'elle ne l'a jusqu'à présent prescrit qu'une seule fois, et uniquement dans le cadre d'une étude contrôlée acceptée par les parents et le patient.