Sarepta signale un deuxième cas de décès par insuffisance hépatique après son traitement de thérapie génique

information fournie par Reuters •15/06/2025 à 17:40

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(Corrige pour clarifier que la suspension de l'expédition de la thérapie et la pause dans le dosage s'appliquent aux patients non ambulatoires, et non à tous les patients, paragraphes 5-6)

Sarepta Therapeutics SRPT.O a déclaré dimanche qu'un deuxième cas d'insuffisance hépatique aiguë ayant entraîné la mort avait été signalé après qu'un patient ait reçu la thérapie génique de la société pour une forme rare de dystrophie musculaire.

Le patient suivait un traitement par Elevidys, la seule thérapie génique approuvée par la Food and Drug Administration américaine pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus.

Le premier cas de décès a été signalé en mars cette année. Il s'agit d'un garçon de 16 ans qui est décédé d'une insuffisance hépatique aiguë quelques mois après avoir reçu Elevidys.

Les lésions hépatiques sont un risque connu d'Elevidys et d'autres thérapies géniques qui utilisent des vecteurs viraux adéno-associés pour infuser des gènes modifiés.

Sarepta a déclaré qu'elle prenait des mesures pour atténuer le risque d'insuffisance hépatique aiguë chez les patients en réunissant un groupe indépendant d'experts de la maladie de Duchenne et de la santé du foie afin d'envisager un régime d'immunosuppression renforcé pour Elevidys. La société a également indiqué qu'elle avait suspendu les livraisons du traitement pour les patients incapables de marcher et qu'elle avait informé la FDA et les autorités sanitaires mondiales de l'incident.

Roche ROG.S , qui est partenaire de Sarepta pour la commercialisation de la thérapie génique en dehors des États-Unis, a déclaré dans un communiqué séparé dimanche qu'elle avait suspendu le dosage d'Elevidys chez les patients incapables de marcher à la suite des deux cas d'insuffisance hépatique aiguë fatale.