Sarepta s'effondre alors que les données d'un essai sur les troubles musculaires signalent une "bataille difficile"

information fournie par Reuters •31/10/2023 à 15:32

(Mise à jour des actions, ajout de commentaires d'analystes aux paragraphes 4 et 11)

Les actions de Sarepta Therapeutics

SRPT.O ont chuté de près de 44% mardi, après que sa thérapie génique pour une maladie musculaire progressive n'a pas atteint l'objectif principal d'un essai de stade avancé qui était essentiel pour que le traitement obtienne l'approbation traditionnelle des États-Unis.

L'action a atteint son plus bas niveau depuis plus de 5 ans, à 60,4 dollars, après qu'au moins quatre analystes ont réduit leurs objectifs de prix, déclarant que les données créaient une incertitude quant à la croissance future de la thérapie, car les assureurs de santé pourraient être réticents à la prendre en charge.

"Nous pensons que Sarepta sera confronté à une bataille difficile pour étendre l'étiquette avec les données existantes", a déclaré Gil Blum, analyste chez Needham.

Toutefois, au moins deux analystes ont déclaré qu'il était peu probable que le traitement soit retiré du marché.

Le traitement, Elevidys, a obtenu en juin une autorisation accélérée de la part de l'autorité de réglementation sanitaire américaine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les enfants âgés de 4 à 5 ans qui peuvent marcher.

L'autorisation initiale était basée sur un essai de phase intermédiaire, dans lequel la thérapie génique produisait une version miniature de la protéine dystrophine nécessaire pour maintenir les muscles intacts, mais n'améliorait pas les résultats cliniques des patients, tels que leur capacité à marcher et à se tenir debout.

L'essai de phase finale devait confirmer l'efficacité de la thérapie dans le traitement des patients atteints de DMD, une maladie héréditaire qui touche presque toujours les jeunes garçons.

L'étude, qui a testé Elevidys chez des patients âgés de 4 à 7 ans, n'a pas réussi à améliorer de manière significative la fonction motrice par rapport aux patients traités par placebo après 52 semaines.

Néanmoins, elle a atteint tous les objectifs secondaires de l'étude avec des résultats statistiquement significatifs, et aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé.

"Il pourrait y avoir suffisamment de preuves pour maintenir l'approbation et s'emparer de la majeure partie du marché américain de la DMD", a déclaré Brian Skorney, analyste chez Baird Equity Research.

La société a déclaré qu'elle prévoyait de demander une autorisation élargie pour d'autres groupes d'âge.

Le ratio cours/valeur comptable tangible de Sarepta, une référence commune pour l'évaluation des actions, s'élevait à 13,88 mardi, soit près de quatre fois celui de son homologue BioMarin Pharmaceuticals BMRN.O , qui met au point une thérapie génique pour traiter un trouble de la coagulation.

Si l'on tient compte des mouvements de la séance, les actions deSarepta ont chuté de près de 55 % depuis le début de l'année.