Sarepta bondit, les investisseurs se réjouissant de l'utilisation accrue de la thérapie génique

information fournie par Reuters •21/06/2024 à 15:56

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute le contexte de la décision de la FDA au paragraphe 4, la citation du directeur général aux paragraphes 8 et 9, la citation de l'analyste aux paragraphes 12 et 13) par Mariam Sunny et Bhanvi Satija

Les actions de Sarepta Therapeutics

SRPT.O ont bondi de 40 % pour atteindre leur plus haut niveau depuis plus de trois ans vendredi, l'autorisation d'utilisation élargie ayant consolidé sa position dominante sur le marché de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Au niveau actuel de 163,88 dollars, l'action devrait ajouter près de 4 milliards de dollars à la valeur marchande de l'entreprise si les gains se maintiennent.

Jeudi, la FDA américaine a accordé à l'autorisation traditionnelle pour le traitement, Elevidys, chez les patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.

L'approbation élargie de l'organisme de réglementation de la santé était fondée sur le fait que le traitement avait atteint ses objectifs secondaires d'amélioration de facteurs tels que le temps mis par les patients pour se lever du sol et une marche ou une course de 10 mètres, même s'il n'avait pas atteint son objectif principal d'amélioration des fonctions motrices telles qu'elles sont évaluées par un système de notation.

La décision de la FDA correspondait au meilleur scénario prévu par les analystes, Kostas Biliouris de BMO Capital Market estimant qu'Elevidys pourrait être administré à environ 13 000 patients, soit près de 90 % des patients américains.

Compte tenu de la forte demande et de la sécurité acceptable, les analystes ont souligné les problèmes de fabrication et de couverture d'assurance pour les nouveaux patients comme facteurs limitants.

La société travaille sur un nouveau processus dit de suspension pour la production commerciale d'Elevidys, qui pourrait être plus avantageux à mesure que le traitement s'étend à une population plus large en dehors des États-Unis, a déclaré le directeur général Doug Ingram lors d'une conférence téléphonique avec des analystes et des investisseurs.

"Nous avons déjà réalisé des cycles d'ingénierie allant jusqu'à 2 000 litres... et cela nous permettra non seulement de disposer de plus de matériaux dans les années à venir, mais aussi de réduire considérablement le coût des marchandises", a ajouté M. Ingram.

La société utilise Catalent CTLT.N et Thermo Fisher Scientific TMO.N comme fabricants sous contrat pour sa thérapie génique.

Elevidys est l'un des traitements les plus chers au monde, avec un prix catalogue de 3,2 millions de dollars, et Ingram a déclaré vendredi que la société n'avait pas l'intention de modifier ce prix.

Les ventes de la thérapie ont atteint 200,4 millions de dollars en 2023. M. Biliouris, de BMO, a déclaré que ces ventes montraient que Sarepta avait "fait un travail extraordinaire".

"Sur le plan commercial, ils ont peut-être eu plus de succès que n'importe quelle autre thérapie génique, à la seule exception du Zolgensma de Novartis", a déclaré M. Biliouris lors d'une interview avant l'approbation.

M. Biliouris s'attend maintenant à ce qu'Elevidys soit la thérapie génique DMD "dominante", sans concurrence à court terme, jusqu'en 2027 au plus tard.

La DMD est une maladie musculaire progressive héréditaire qui touche environ un homme sur 3 500 dans le monde, selon la National Organization for Rare Disorders (Organisation nationale pour les maladies rares), basée aux États-Unis.

La décision fait également suite à des inquiétudes concernant une "bataille difficile " pour obtenir l'approbation traditionnelle après que la thérapie n'a pas atteint l'objectif principal dans un essai de confirmation clé de dernière étape.

Selon ResearchandMarkets.com, le marché mondial du traitement de la DMD - y compris les thérapies géniques et les autres médicaments - devrait atteindre 11,47 milliards de dollars d'ici 2034.

RegenxBio RGNX.O teste actuellement une thérapie génique concurrente en phase initiale ou intermédiaire, tandis que le traitement de Pfizer PFE.N a récemment échoué dans une étude en phase finale.