Santhera obtient le feu vert de la FDA pour le traitement d'une dystrophie musculaire rare

information fournie par Reuters •26/10/2023 à 22:12

(Ajoute les actions de Catalyst au paragraphe 2, un commentaire au paragraphe 7 et des détails dans l'ensemble de l'article)

Catalyst Pharmaceuticals CPRX.O a déclaré jeudi que les autorités sanitaires américaines avaient approuvé le médicament de son partenaire Santhera Pharmaceuticals SANN.S pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de deux ans et plus.

Les actions de Catalyst ont augmenté de 3,8 % dans les échanges après bourse.

Le fabricant suisse de médicaments Santhera a concédé à Catalyst les droits commerciaux pour la fabrication et la fourniture du médicament, commercialisé sous le nom d'Agamree, en Amérique du Nord, en échange d'un paiement initial de 75 millions de dollars et d'une prise de participation de 15 millions de dollars dans l'entreprise.

L'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) (FDA) intervient quelques mois seulement après l'approbation d'Elevidys de Sarepta Therapeutics, la première thérapie génique pour la DMD.

On estime que la DMD, une maladie rare qui entraîne une fonte musculaire, touche un garçon sur 3 500 dans le monde entier

Le médicament de Santhera agit de la même manière que les corticostéroïdes tels que la prednisone, qui constituent la norme de soins pour les patients atteints de Duschenne, mais sans les mêmes problèmes de sécurité tels que la prise de poids excessive et la croissance des cheveux.

Un porte-parole de Catalyst a déclaré que la société n'avait pas divulgué d'informations sur le prix du médicament ou ses plans commerciaux spécifiques et qu'elle ferait le point vers le lancement du produit aux États-Unis, prévu au premier trimestre 2024.

L'approbation réglementaire d'Agamree a été soutenue par les données d'une étude pivot en phase intermédiaire où le médicament a montré une efficacité comparable à la norme de soins actuelle.

Après le lancement commercial du médicament, Catalyst prévoit d'introduire un programme d'assistance financière pour garantir l'accessibilité et minimiser les co-paiements et les franchises des patients.

Le médicament a reçu le soutien du régulateur européen au début du mois , et Santhera attend la décision d'autorisation de la Commission européenne dans le courant de l'année.