Rondes de santé : Une nouvelle approche de la transplantation pourrait aider davantage de patients atteints de drépanocytose

information fournie par Reuters •12/12/2023 à 20:43

(Health Rounds est publié régulièrement les mardis et jeudis. Vous pensez que votre ami ou collègue devrait nous connaître? Faites-lui parvenir cette lettre d'information. Ils peuvent également s'abonner ici .) par Nancy Lapid

Bonjour aux lecteurs de Health Rounds! Aujourd'hui, nous mettons en lumière deux études de premier plan présentées lors de la réunion de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tient actuellement à San Diego. La première porte sur une nouvelle approche de la greffe de moelle osseuse qui pourrait aider davantage de patients atteints de drépanocytose sévère. L'autre porte sur une combinaison de médicaments qui a aidé des personnes atteintes d'un lymphome à cellules du manteau à un stade avancé à passer beaucoup plus de temps sans progression de la maladie.

Des greffes possibles pour un plus grand nombre de patients atteints de drépanocytose

Selon les résultats d'une étude présentée mardi, un plus grand nombre de patients atteints de drépanocytose sévère pourraient bénéficier d'une greffe de moelle osseuse potentiellement curative grâce à une nouvelle approche beaucoup moins toxique que les anciennes méthodes et qui permet à un plus grand nombre de parents de devenir des donneurs.

Le traitement habituel exige que le donneur soit un frère ou une sœur dont la compatibilité génétique est étroite et implique une chimiothérapie intensive dont les effets secondaires peuvent être difficiles à tolérer, en particulier pour les patients dont les organes sont endommagés par la maladie.

La nouvelle procédure, présentée par les chercheurs lors de la réunion de l'American Society of Hematology (ASH), utilise un régime de chimiothérapie plus doux. En outre, le donneur ne doit être qu'à moitié compatible génétiquement avec le receveur, ce qui élargit le cercle des donneurs potentiels aux parents, enfants, cousins, tantes et oncles.

"Il s'agit d'une approche pragmatique pour les adultes atteints de drépanocytose, et les résultats sont fantastiques", a déclaré dans un communiqué le Dr Adetola Kassim du Vanderbilt University Medical Center, responsable de l'étude. "Ils ont même dépassé nos attentes

Dans la drépanocytose, les globules rouges se déforment, ce qui diminue leur capacité à transporter l'oxygène et provoque des épisodes de douleurs intenses, souvent invalidantes, ainsi que des lésions des tissus et des organes qui peuvent entraîner une mort prématurée.

Quarante-deux adultes atteints de drépanocytose et ayant des antécédents d'accident vasculaire cérébral ou de fonctionnement cardiaque réduit, des épisodes de douleur ou des transfusions sanguines fréquentes ont subi la procédure de transplantation modifiée, recevant des cellules souches d'un membre de la famille qui produiraient des cellules sanguines saines.

Deux ans plus tard, 95 % d'entre eux étaient en vie et 88 % avaient des greffons fonctionnels sans avoir besoin d'une autre perfusion de cellules souches, ont indiqué les chercheurs.

La plupart des participants ont connu des améliorations significatives des marqueurs du bon fonctionnement du sang, une réduction des épisodes de douleur et de la fatigue, ainsi qu'une amélioration du fonctionnement du cœur et des poumons, ont-ils ajouté.

"Cette étude a clairement montré que l'on peut prendre des patients adultes sélectionnés (qui sont trop faibles pour supporter la procédure de transplantation habituelle) et, espérons-le, changer la trajectoire de leur maladie", a déclaré Kassim.

Une combinaison de médicaments améliore les résultats du lymphome à cellules du manteau

Chez les patients atteints d'un lymphome à cellules du manteau récidivant ou difficile à contrôler, une combinaison de deux médicaments oraux d'AbbVie ABBV.N a permis d'obtenir un taux de rémission global de 82 % et de prolonger d'environ 10 mois le délai avant que la maladie ne s'aggrave, ont déclaré des chercheurs mardi lors de la réunion de l'ASH.

"Nous sommes très encouragés par les données de cet essai... utilisant cette thérapie ciblée. Cette combinaison nous a permis d'attaquer les cellules cancéreuses de deux manières, ce qui a rendu plus difficile la résistance de la tumeur", a déclaré dans un communiqué le Dr Michael Wang, du M. D. Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, responsable de l'étude.

Le lymphome à cellules du manteau est un cancer agressif souvent diagnostiqué à un stade avancé. Il est actuellement diagnostiqué chez environ 4 000 patients chaque année aux États-Unis et devient de plus en plus fréquent à mesure que la population vieillit, a déclaré le Dr Wang.

L'essai de phase avancée a porté sur 267 patients qui avaient déjà reçu au moins une ligne de traitement. Un groupe a été traité avec une combinaison d'Imbruvica, un inhibiteur de BTK, et de Venclexta, qui a un mécanisme d'action différent connu sous le nom d'inhibiteur de BCL-2, tandis que les autres ont reçu de l'Imbruvica et un placebo.

La moitié d'entre eux ayant été suivis pendant plus de quatre ans, la durée moyenne sans progression de la maladie a été d'environ 32 mois avec l'association contre 22,1 mois pour le groupe témoin.

"Nous attendons avec impatience les données de suivi plus longues de cet essai", a déclaré Wang, ajoutant que les résultats sont "une étape importante pour nos patients atteints de lymphome à cellules du manteau"