Rocket Pharma progresse grâce à l'alignement de la FDA sur la conception de l'essai pour le traitement d'une maladie rare

information fournie par Reuters •13/09/2023 à 12:08

** Les actions du développeur de thérapie génique Rocket Pharmaceuticals Inc RCKT.O augmentent de 19,29% à 18,24 dollars avant bourse

** La société déclare avoir obtenu l'accord de la FDA sur la conception d'un essai de phase intermédiaire pour sa thérapie génique expérimentale RP-A501 dans la maladie de Danon

** L'étude de mi-parcours étudiera l'efficacité et la sécurité de RP-A501 chez 12 patients afin de soutenir une approbation accélérée

** La maladie de Danon est une maladie héréditaire rare qui affecte de nombreux systèmes organiques, y compris la faiblesse du cœur et des muscles squelettiques et la déficience intellectuelle

** Jusqu'à la dernière clôture, l'action a baissé de 22% depuis le début de l'année