Roche s'associe à Ascidian Therapeutics pour développer des thérapies géniques

information fournie par Reuters •18/06/2024 à 13:00

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Le fabricant suisse de médicaments Roche

ROG.S va s'associer à la biotech privée Ascidian Therapeutics pour développer des thérapies géniques ciblant des maladies neurologiques difficiles à traiter, a déclaré mardi la start-up basée à Boston.

POURQUOI C'EST IMPORTANT?

Roche s'intéresse à plusieurs domaines thérapeutiques afin de compenser la baisse des ventes en oncologie, en fixant un rythme élevé pour restaurer son pipeline de développement qui a été touché par des échecs majeurs lors d'essais sur la maladie d'Alzheimer et sur l'immunothérapie du cancer en 2022.

En vertu de cet accord, Roche obtient les droits exclusifs sur la technologie d'édition d'exon d'ARN d'Ascidian afin de développer des thérapies pour des maladies neurologiques dont la nature n'a pas été révélée.

PAR LES CHIFFRES

Ascidian recevra un paiement initial de 42 millions de dollars et jusqu'à 1,8 milliard de dollars en paiements d'étape dans les domaines de la recherche, de la clinique et de la commercialisation. Elle pourra également percevoir des redevances sur les ventes commerciales réalisées dans le monde entier pour toutes les thérapies développées dans le cadre du partenariat.

CONTEXTE

Ascidian, soutenue par la société de capital-risque Apple Tree Partners, teste séparément un traitement génétique des maladies oculaires dans le cadre d'un essai préliminaire. Elle a levé 40 millions de dollars lors de son dernier tour de table en novembre 2023.

La thérapie candidate, ACDN-01, est également basée sur sa technologie d'édition d'exon d'ARN qui consiste à remplacer les sections mutées des gènes par des sections saines.

Cette approche vise à fournir un effet durable similaire à la thérapie génique traditionnelle, mais avec des risques réduits par rapport à l'édition directe de l'ADN et au remplacement des gènes.

CITATIONS CLÉS

"Notre partenariat avec Ascidian est l'occasion d'exploiter la technologie avancée d'édition des exons de l'ARN, qui a le potentiel de fournir des traitements uniques transformateurs en éditant plusieurs exons entiers au niveau de l'ARN en un seul traitement", a déclaré James Sabry, responsable mondial des partenariats pharmaceutiques chez Roche.