Regeneron obtient l'approbation de la FDA pour la première thérapie génique contre une perte auditive génétique

information fournie par Reuters •23/04/2026 à 19:35

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(Ajout de détails sur l'état de santé aux paragraphes 4 et 5, d'un commentaire de la direction de l'entreprise au paragraphe 7 et d'un commentaire de la mère du patient aux paragraphes 10 et 11) par Sriparna Roy

La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la thérapie génique de Regeneron REGN.O pour une forme génétique rare de surdité, a annoncé la société jeudi.

Cette approbation, accordée dans le cadre du nouveau programme de bons de priorité de la FDA, marque la mise sur le marché de la première thérapie génique pour la surdité génétique.

Regeneron a précisé que la thérapie Otarmeni sera disponible gratuitement pour les patients aux États-Unis. Regeneron devrait également annoncer un accord sur le prix des médicaments avec la Maison Blanche cet après-midi.

La thérapie génique cible la perte auditive liée à l'otoferline, une condition causée par des variantes du gène OTOF qui affecte 20 à 50 nouveau-nés aux États-Unis chaque année.

L'otoferline est une protéine essentielle dans les cellules ciliées de l'oreille, indispensable à la transmission des signaux sonores au cerveau.

La thérapie fournit une copie fonctionnelle du gène OTOF pour remplacer la protéine d'otoferline non fonctionnelle à l'aide d'un virus modifié et non pathogène, administré par perfusion dans la cochlée - une cavité osseuse située dans l'oreille interne.

La société chinoise Refreshgene et Eli Lilly LLY.N ont également étudié des thérapies pour cette maladie qui ont permis de rétablir l'audition chez des enfants lors d'essais préliminaires.

"Je dirais que pour le domaine, cela signifie une nouvelle ère et une nouvelle façon de penser les traitements de la perte auditive - ce n'est que le début", a déclaré Jonathon Whitton, vice-président, responsable du programme mondial de l'audition chez Regeneron.

Travis Smith, né six semaines avant terme et diagnostiqué avec la mutation OTOF, a reçu la thérapie expérimentale de Regeneron à 18 mois dans le cadre d'un essai clinique.

"Le voir interagir avec d'autres enfants et même savoir son nom maintenant et se retourner quand je dis son nom est la chose la plus folle", a déclaré Sierra, la mère de Travis, âgée de deux ans et demi, que Reuters a contactée par l'intermédiaire de Regeneron.

"Je peux lui dire à quel point je l'aime - c'est un monde tellement différent