Novartis, le médicament expérimental d'Ionis pour le cœur, n'atteint pas son objectif clé lors d'un essai très attendu

information fournie par Reuters •05/09/2026 à 01:24

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* Le pelacarsen réduit les taux de Lp(a) mais ne parvient pas à prévenir les événements cardiaques majeurs

* Les actions de Novartis cotées aux États-Unis reculent de 5 %, celles d’Ionis chutent de 12 % en après-bourse

* L'essai clinique a duré plus de six ans et a porté sur plus de 8 000 patients

* Les sociétés prévoient de présenter les données complètes de l’essai lors d’un prochain congrès médical

(Modification de la présentation médiatique: ajout de détails sur l'essai clinique et le pipeline de Novartis tout au long du texte, ainsi que des commentaires d'analystes aux paragraphes 9 et 11)

par Christy Santhosh et Bhanvi Satija

Novartis NOVN.S a annoncé vendredi que son médicament expérimental, le pelacarsen, n’avait pas réduit le risque d’infarctus du myocarde et d’accidents vasculaires cérébraux majeurs chez les patients présentant un facteur de risque génétique, lors d’un essai clinique de phase avancée, ce qui marque un revers pour les efforts du laboratoire pharmaceutique suisse visant à relancer son portefeuille de médicaments.

Les résultats de cette étude s’inscrivent dans le cadre d’une série de tests menés cette année sur le pipeline de médicaments en phase avancée de Novartis, alors que le groupe fait face à l’une de ses expirations de brevets les plus importantes et à la perte de chiffre d’affaires liée à son médicament phare pour le cœur, l’Entresto.

Les actions de Novartis cotées aux États-Unis ont reculé de 5 %, tandis que celles de son partenaire Ionis Pharmaceuticals

IONS.O ont chuté de 12 % dans les échanges après clôture.

« Ce ne sont pas les résultats que nous espérions, mais ils apportent des preuves importantes qui font progresser la compréhension scientifique du lien entre la réduction du taux de Lp(a) et les résultats cardiovasculaires », a déclaré Shreeram Aradhye, directeur médical de Novartis.

Les investisseurs se concentrent sur le pelacarsen, le remibrutinib (médicament anti-inflammatoire) et le del-desiran (thérapie génique), qu’ils considèrent comme les principaux moteurs de la croissance à long terme de l’entreprise, car ces produits pourraient, s’ils sont approuvés, générer ensemble plus de 10 milliards de dollars de chiffre d’affaires annuel à leur pic. En début de semaine, le remibrutinib a donné des résultats positifs lors d’une étude de phase avancée menée auprès de patients atteints d’une forme de sclérose en plaques, et les analystes estiment qu’à lui seul, il pourrait générer jusqu’à 9 milliards de dollars de chiffre d’affaires annuel maximal.

Le pelacarsen est une injection sous-cutanée administrée une fois par mois qui réduit le taux de lipoprotéine (a) ou Lp(a) – un type de cholestérol d’origine génétique associé à un risque cardiaque accru.

Cet essai était la première étude de phase avancée visant à déterminer si le médicament pouvait prévenir les crises cardiaques et les AVC chez des patients dont le « mauvais cholestérol » non héréditaire était déjà bien contrôlé. D’une durée de plus de six ans, il a porté sur plus de 8 000 patients présentant des taux élevés de Lp(a).

Conformément aux études précédentes, le pelacarsen a réduit les taux de la particule transportant le cholestérol, la lipoprotéine (a) ou Lp(a), chez les patients, ont indiqué les sociétés.

Geoff Meacham, analyste chez Citi, a déclaré que les données complètes de l’essai étaient nécessaires pour déterminer si cet échec reflétait le mécanisme d’action du pelacarsen, une réduction insuffisante des Lp(a), la conception de l’essai ou des doutes quant à la capacité de la réduction des Lp(a) à diminuer le risque de maladie cardiaque.

Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé spécifiquement conçu pour réduire la Lp(a), qui touche 20 % de la population mondiale.

« L’échec de cette première étude dédiée aux résultats sape la confiance dans l’ensemble de cette classe de médicaments et exerce une pression accrue sur les études ultérieures pour démontrer qu’une réduction plus importante de la Lp(a) peut entraîner une diminution cliniquement significative des événements cardiovasculaires majeurs », a déclaré Meacham.

Parmi les autres médicaments expérimentaux en cours de développement visant à réduire la Lp(a), on peut citer l’olpasiran d’Amgen AMGN.O et le lepodisiran d’Eli Lilly

LLY.N , tous deux en phase avancée de développement. L’action Amgen a également chuté de 5 % dans les échanges après clôture.

Les médicaments modernes contre le cholestérol, tels que les statines à forte dose et les médicaments amaigrissants comme les GLP-1, sont déjà si efficaces pour préserver la santé des patients que les études cliniques, comme celle portant sur le pelacarsen, font état d’une diminution du nombre d’accidents vasculaires cérébraux et d’urgences cardiaques. Il est donc beaucoup plus difficile pour les nouveaux médicaments expérimentaux de prouver qu’ils peuvent offrir une protection supplémentaire.

Ionis a découvert le pelacarsen et en a mené les premières phases de développement. En 2019, Novartis a exercé une option lui permettant d’acquérir les droits de développement et de commercialisation du pelacarsen pour le traitement des maladies cardiovasculaires.

Les deux sociétés ont indiqué que les données complètes de l’essai seraient présentées lors d’un prochain congrès médical.