Neurogene bondit après l'octroi par la FDA du statut de percée thérapeutique pour un traitement des troubles neurologiques

information fournie par Reuters •27/02/2026 à 12:56

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27 février - ** Les actions du développeur de médicaments Neurogene NGNE.O augmentent d'environ 28% à 25,13 $ avant la mise sur le marché

** La société affirme que la FDA américaine a accordé le statut de thérapie révolutionnaire à sa thérapie génique expérimentale, NGN-401, pour un trouble neurologique rare

** Ce statut est destiné à accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter une maladie grave ou un besoin médical non satisfait

** Le NGN-401 est testé en tant que traitement unique du syndrome de Rett, une maladie rare qui se manifeste dès l'enfance et qui entraîne une perte de la parole et des mouvements, des crises d'épilepsie et des problèmes respiratoires

** La société indique que la décision de la FDA est basée sur des données provisoires d'essais préliminaires montrant des améliorations significatives et durables dans de nombreux domaines de la vie quotidienne

** La société prévoit d'achever le dosage dans son étude d'enregistrement au deuxième trimestre 2026; prévoit de publier des données intérimaires supplémentaires à la mi-2026

** Les actions de NGNE ont baissé de plus de 9 % en 2025