Lysogene reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIA

17ème patient traité dans l'étude de phase 2/3 AAvance

PARIS, France - le 25 février 2020 - Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique pionnière de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui que la Food and Drug
Administration (FDA) américaine a accordé la désignation "Fast Track" pour son étude avec le LYS-SAF302 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de Type IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, une thérapie génique de deuxième génération, conçu pour délivrer dans le cerveau la copie fonctionnelle du gène SGSH grâce à une administration unique et directe dans le SNC, est en cours d'évaluation dans l'essai clinique international de phase 2/3 AAvance (N- sulfoglucosamine sulfohydrolase) (NCT03612869).