Lysogene communique une mise à jour sur l'étude AAVance qui évalue le LYS-SAF302 chez les patients atteints de MPS IIIA

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Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui le décès d'un patient dans l'étude AAVance (NCT03612869), une étude clinique internationale de phase 2/3 évaluant un traitement par thérapie génique de la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, connue sous le nom de Syndrome de Sanfilippo de type A). La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative létale de surcharge lysosomale d'origine génétique caractérisée par des troubles du comportement et une régression intellectuelle sévère, causant le décès prématuré des patients.