Les données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, l'essai PLEO-CMT, publiées dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases

PARIS, France, le 18 octobre 2021 à 18h00 (CET) – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l'intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY™, annonce aujourd'hui la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A ("CMT1A"), l'essai PLEO-CMT, dans l'Orphanet Journal of Rare Disease ("OJRD"). Sur la base de leur conclusion selon laquelle le groupe traité avec la dose élevée de PXT3003 a montré une amélioration statistiquement significative sur le critère principal d’évaluation, l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) par rapport au placebo, avec un bon profil de sécurité, les auteurs considèrent le PXT3003 à dose élevée comme une option thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de CMT1A.